המליברה (emicizumab)

תוֹכֶן

• מהי המליברה?
• סוג חדש של סמים
• אישור ה- FDA
• המליברה גנרית
• בטיחות המליברה
• דיווחי מוות
• עלות המליברה
• סיוע פיננסי וביטוחי
• מינון המליברה
• צורות ועוצמות של תרופות
• מינון להמופיליה א
• מינון ילדים
• מה אם אני מתגעגע למינון?
• האם אצטרך להשתמש בתרופה זו לטווח ארוך?
• תופעות לוואי של המליברה
• תופעות לוואי שכיחות יותר
• תופעות לוואי חמורות
• המליברה משתמשת
• המליברה להמופיליה א
• המליברה לתנאים אחרים
• המליברה וילדים
• הוראות לשימוש במליברה
• מתכונן להזרקת המליברה
• הזרקת המליברה
• מתי לקחת את המליברה
• המליברה ואלכוהול
• אינטראקציות עם המליברה
• המליברה ותרופות אחרות
• המליברה ובדיקות מעבדה מסוימות
• אלטרנטיבות למליברה
• איך המליברה עובדת
• כיצד המליברה עובדת עבור אנשים עם מעכבים?
• כמה זמן לוקח לעבוד?
• המליברה והריון
• המליברה והנקה
• שאלות נפוצות על המליברה
• האם ניתן להשתמש במליברה אצל אנשים שאין להם מעכבים?
• האם המליברה משמשת לטיפול בהמופיליה B?
• האם המליברה מרפאת המופיליה?
• האם המליברה עשויה מפלסמה בדם?
• האם המליברה מגדילה את הסיכון שלי לקרישי דם?
• האם תרופה זו תגרום לבעיות בבדיקות המעבדה הרגילות שלי?
• אזהרות של המליברה
• אזהרת ה- FDA: מיקרואנגיופתיה פקקת ואירועים טרומבוטיים
• מנת יתר של המליברה
• סימפטומים של מנת יתר
• מה לעשות במקרה של מנת יתר
• תפוגה, אחסון וסילוק של המליברה
• אִחסוּן
• רְשׁוּת
• מידע מקצועי עבור המליברה
• אינדיקציות
• מנגנון פעולה
• פרמקוקינטיקה ומטבוליזם
• התוויות נגד
• אִחסוּן

מהי המליברה?

המליברה היא תרופת מרשם המותג. זה נקבע כדי למנוע פרקי דימום או להפוך אותם לתדירות נמוכה יותר בקרב אנשים עם המופיליה A, עם או בלי מעכבי גורם VIII (שמונה). המליברה מאושרת לשימוש בקרב אנשים בכל הגילאים.

המליברה מכילה את התרופה emicizumab, שהיא נוגדן חד שבטי. זו תרופה המיוצרת מתאי מערכת החיסון.

המליברה מגיעה כפתרון הניתן כזריקה מתחת לעור (תת עורית). הרופא שלך יכול לתת לך את הזריקה, או להזריק את זה בבית על ידי אנשים מגיל 7 ומעלה.

במחקרים קליניים שנמשכו שישה חודשים או יותר, המליברה הפחיתה את מספר הדימום הכולל ב:

• לפחות 94 אחוז בקרב אנשים ללא מעכבי גורם VIII
• לפחות 80 אחוז בקרב אנשים עם מעכבי גורם VIII

סוג חדש של סמים

לפני שמנהל המזון והתרופות (FDA) אישר את המליברה, סוג הטיפול העיקרי ששימש לטיפול בהמופיליה A היה החלפת גורם VIII.

לאנשים עם המופיליה A אין גורם VIII, חלבון שגופך זקוק ליצירת קרישי דם. טיפול חלופי בגורם VIII מכניס את גורם VIII לדם שלך. בדרך כלל, החלפת גורם VIII נוצרת במעבדה, אך היא יכולה להתבצע גם מפלזמת דם שנתרמה. הטיפול ניתן כזריקה לאחד הוורידים (תוך ורידי).

המליברה מיוצרת מתאים במעבדה. במקום להחליף את גורם VIII, המליברה עובדת על ידי הצמדות לגורמי קרישה ספציפיים (חלבונים) בדם. זה מאפשר לדם להיקרש כראוי ללא גורם VIII, ומסייע במניעת דימום בלתי מבוקר.

המליברה היא התרופה הראשונה המשמשת למניעת דימום אצל אנשים עם המופיליה A עם או בלי מעכבי גורם VIII. מעכבים הם נוגדנים (חלבונים של מערכת החיסון) שתוקפים את גורם VIII ומונעים ממנו ליצור קרישי דם. יש אנשים המפתחים מעכבים כאשר מקבלים טיפול חלופי בגורם VIII, מה שהופך את הטיפול ללא יעיל.

המליברה היא גם התרופה הראשונה להמופיליה A שניתן ליטול בהזרקה מתחת לעור (תת עורית). בנוסף, ישנם מספר לוחות זמנים אפשריים, כולל שבועיים, כל שבועיים או כל ארבעה שבועות. טיפולים אחרים בהמופיליה A מחייבים אותך לקחת אותם בתדירות גבוהה הרבה יותר, מכל יום אחר למספר פעמים בשבוע.

אישור ה- FDA

מינהל המזון והתרופות (FDA) אישר לראשונה את המליברה בשנת 2017 לאנשים עם המופיליה A עם מעכבי גורם VIII.

בשנת 2018 הרחיב ה- FDA את אישורו כדי לכלול אנשים עם המופיליה A שאין להם מעכבי גורם VIII.

המליברה גנרית

המליברה זמינה רק כתרופה המותגית. כרגע זה לא זמין בצורה כללית.

המליברה מכילה את התרופה הפעילה emicizumab, שלעתים נקראת emicizumab-kxwh. הסוף "-kxwh" מסייע להבדיל בין התרופה לבין תרופות דומות שעשויות להיות זמינות בעתיד. זהו פורמט שמות טיפוסי לנוגדנים חד שבטיים (תרופות המיוצרים מתאי מערכת החיסון).

בטיחות המליברה

מינהל המזון והתרופות (FDA) אוסף דיווחים על השפעות שליליות על תרופות. הציבור ואנשי המקצוע בתחום הבריאות מגישים דיווחים אלה ל- FDA באמצעות טופס הדיווח הרצוני של MedWatch ובטלפון 800-FDA-1088 (800-322-1088). גם ה- FDA וגם ג'נטק, יצרנית המליברה, עוקבים בקפידה אחר דוחות הבטיחות לגבי המליברה.

דיווחי מוות

יצרנית המליברה דיווחה על 10 מקרי מוות ברחבי העולם שהתרחשו בזמן שאנשים לקחו את המליברה. מקרי מוות אלה התרחשו לאחר שה- FDA אישר את התרופה. לא ברור אם התרופה גרמה למקרי המוות.

יצרנית המליברה ממשיכה לעקוב אחר דיווחי הבטיחות לגבי התרופה. אם יש לך שאלות האם המליברה בטוחה עבורך, שוחח עם הרופא שלך.

עלות המליברה

כמו בכל התרופות, עלות המליברה יכולה להשתנות.

המחיר בפועל שתשלם תלוי בכיסוי הביטוחי ובבית המרקחת בו אתה משתמש.

סיוע פיננסי וביטוחי

אם אתה זקוק לתמיכה כספית כדי לשלם עבור המליברה, או אם אתה זקוק לעזרה בהבנת הכיסוי הביטוחי שלך, עזרה זמינה.

ג'נטק, יצרנית המליברה, מציעה תוכנית בשם Access Solutions. לקבלת מידע נוסף ובירור אם אתה זכאי לתמיכה, התקשר למספר 877-233-3981 או בקר באתר התוכנית.

מינון המליברה

המינון של המליברה שרשם הרופא שלך יהיה תלוי במספר גורמים. אלו כוללים:

• המשקל שלך
• לוח הזמנים לטיפול שהרופא מחליט שהוא הטוב ביותר עבורך

המידע הבא מתאר מינונים הנפוצים או מומלצים. עם זאת, הקפד לקחת את המינון שהרופא רושם לך. הרופא שלך יקבע את המינון המתאים ביותר לצרכים שלך.

צורות ועוצמות של תרופות

המליברה מגיעה בבקבוקונים במינון יחיד המכילים עוצמות מינון שונות:

• 30 מ"ג / מ"ל
• 60 מ"ג / 0.4 מ"ל
• 105 מ"ג / 0.7 מ"ל
• 150 מ"ג / מ"ל

כל מנה ניתנת בזריקה מתחת לעור (תת עורית). אתה משתמש בבקבוקון אחד לכל זריקה ואז משליך את הבקבוקון וכל הנוזל שנותר בבקבוקון.

מינון להמופיליה א

המליברה ניתנת בדרך כלל תחילה במינוני טעינה, ואחריהן מנות תחזוקה. טעינת מינונים מביאה במהירות את התרופה לרמות שיא בגופך. הם גבוהים יותר ממינון התחזוקה או ניתנים בתדירות גבוהה יותר.

ארבע המינונים הראשונים של המליברה הם מנות טעינה. הם ניתנים כ -3 מ"ג לק"ג פעם בשבוע.

כל מנה לאחר מכן היא מנה תחזוקה. הרופא שלך יחליט על מינון התחזוקה הטוב ביותר עבורך. המינון הספציפי שלך יתבסס על משקלך. זה יכול להיות:

• 1.5 מ"ג / ק"ג פעם בשבוע
• 3 מ"ג לק"ג אחת לשבועיים
• 6 מ"ג לק"ג אחת לארבעה שבועות

הערה: קילוגרם (ק"ג) אחד ממשקל הגוף שווה ל -2.2 פאונד. לדוגמה, אם אתה שוקל 68 ק"ג (150 ק"ג), מנת הטעינה שלך של 3 מ"ג לק"ג תהיה 204 מ"ג המליברה לשבוע.

מינון ילדים

מינונים לילדים מבוססים על משקלם, ממש כמו מינונים למבוגרים.

מה אם אני מתגעגע למינון?

אם אתה מתגעגע למנה של המליברה, קח אותה ברגע שאתה זוכר. לאחר מכן קח את המנה הבאה על פי לוח הזמנים הקבוע שלך. אל תיקח שתי מנות באותו יום. נטילה של יותר ממנה אחת באותו יום תגדיל את הסיכון לתופעות לוואי חמורות.

האם אצטרך להשתמש בתרופה זו לטווח ארוך?

המליברה אינה תרופה להמופיליה, ויש ליטול אותה באופן קבוע בכדי שהיא תסייע במניעת דימום. אז אם הרופא שלך יחליט שהמליברה היא אפשרות טיפול בטוחה ויעילה עבורך, סביר להניח שהם ירשמו אותה על בסיס ארוך טווח.

בשלב זה אין תרופה להמופיליה.

תופעות לוואי של המליברה

המליברה עלולה לגרום לתופעות לוואי קלות או חמורות. הרשימה הבאה מכילה כמה מתופעות הלוואי העיקריות שעלולות להופיע בזמן נטילת המליברה. רשימה זו אינה כוללת את כל תופעות הלוואי האפשריות.

לקבלת מידע נוסף על תופעות הלוואי האפשריות של המליברה, או טיפים כיצד להתמודד עם תופעת לוואי מטרידה, שוחח עם הרופא או הרוקח.

תופעות לוואי שכיחות יותר

תופעות הלוואי השכיחות יותר של המליברה יכולות לכלול:

• תגובה באתר ההזרקה (אדמומיות, כאב או רגישות סביב המקום שבו הוזרקה המליברה)
• כְּאֵב רֹאשׁ
• כאב מפרקים

מרבית תופעות הלוואי הללו עשויות להיעלם תוך מספר ימים או מספר שבועות. אם הם חמורים יותר או לא נעלמים, שוחח עם הרופא או הרוקח.

תופעות לוואי חמורות

תופעות לוואי חמורות ממליברה אינן שכיחות, אך הן יכולות להופיע.

תגובה אלרגית

תגובות אלרגיות לא התרחשו בניסויים קליניים למליברה. עם זאת, כמו ברוב התרופות, יש אנשים שיכולים לקבל תגובה אלרגית לאחר נטילת המליברה. תסמינים של תגובה אלרגית קלה יכולים לכלול:

• פריחה בעור
• גירוד
• שטיפה (חום ואדמומיות בעור)

תגובה אלרגית קשה יותר היא נדירה אך אפשרית. תסמינים של תגובה אלרגית קשה יכולים לכלול:

• אנגיואדמה (נפיחות מתחת לעור שלך, בדרך כלל בעפעפיים, בשפתיים, בידיים או ברגליים)
• נפיחות בלשון, בפה או בגרון
• בעיית נשימה

התקשר לרופא מיד אם יש לך תגובה אלרגית קשה להמליברה. התקשר למספר 911 אם הסימפטומים שלך מרגישים סכנת חיים או אם אתה חושב שיש לך מצב חירום רפואי.

קרישי דם (בשימוש עם aPCC)

במהלך הטיפול בהמליברה, אנשים מסוימים עשויים לקבל לפעמים תרופות המסייעות לעצירת דימום, כגון תרכיז מורכב של פרוטרומבין (aPCC). תופעות לוואי חמורות יכולות להופיע אם נוטלים תרופות אלו יחד, כמו סיכון מוגבר לקרישי דם. הסיכון הוא הגדול ביותר בקרב אנשים הנוטלים את המליברה שמקבלים יותר מ 100 יחידות / ק"ג של PCC ביום למשך יותר מ 24 שעות.

סוגי קרישי הדם שעלולים להתרחש אם נוטלים את המליברה עם aPCC כוללים:

• מיקרואנגופתיה טרומבוטית (קרישי דם ופציעות בכלי דם קטנים, כולל אלה בכליות, בעיניים, במוח ובאיברים אחרים). הסימפטומים יכולים לכלול:
• בחילה
• הֲקָאָה
• נפיחות ברגליים ובידיים
• חוּלשָׁה
• שתן בתדירות נמוכה מהרגיל
• כאב בטן
• כאב גב
• מצהיב של העור שלך ולבן העיניים
• בִּלבּוּל
• קרישי דם בכלי דם אחרים, כולל אלה בריאות, בראש, בזרועות וברגליים. הסימפטומים יכולים לכלול:
• כְּאֵב רֹאשׁ
• צרות לראות
• להשתעל דם
• כאב בחזה
• בעיית נשימה
• דופק מהיר
• נפיחות ברגליים ובידיים
• כאב ברגליים או בידיים

אם יש לך תסמינים של קריש דם, התקשר לרופא מיד. התקשר למספר 911 אם הסימפטומים שלך מרגישים סכנת חיים או אם אתה חושב שיש לך מצב חירום רפואי.

אם אתה מפתח קריש דם במהלך הטיפול עם המליברה ו- aPCC, סביר להניח שהרופא שלך יפסיק לקחת את שתי התרופות לזמן מה. הרופא שלך יחליט אם בטוח שתתחיל לקחת שוב את המליברה.

המליברה משתמשת

מינהל המזון והתרופות (FDA) מאשר תרופות מרשם כגון המליברה לטיפול במצבים מסוימים.

המליברה להמופיליה א

המליברה מאושרת על ידי ה- FDA לטיפול באנשים בכל הגילאים הסובלים ממופיליה A. היא מאושרת לשימוש בקרב אנשים עם או בלי מעכבי גורם VIII כדי למנוע דימום.

פקטור VIII (שמונה) הוא חלבון טבעי בדם הממלא תפקיד חשוב ביצירת קרישי דם. אנשים עם המופיליה A חסרים גורם VIII, ולכן הדם שלהם לא נקרש. אי היכולת ליצור קרישי דם מסכנת אנשים עם המופיליה בסיכון לדימום שלא מפסיק. לפעמים זה יכול להיות קטלני.

לפני אישור המליברה, הטיפול העיקרי בהמופיליה A היה טיפול חלופי בגורם VIII. טיפול זה מחליף את גורם VIII החסר בדם.

אך ישנם אנשים המפתחים מעכבים כאשר מקבלים טיפול חלופי בגורם VIII. מעכבים הם נוגדנים (חלבונים של מערכת החיסון) שתוקפים את גורם VIII, ומונעים מהטיפול החלופי בגורם VIII.

המליברה עובדת בצורה אחרת. במקום להחליף את גורם VIII, המליברה מקשרת חלבוני דם אחרים יחד. זה מאפשר לדם להיקרש כראוי ללא גורם VIII. מכיוון שהוא אינו כולל החלפת גורם VIII, המליברה עובדת ביעילות גם אם ישנם מעכבים בדם.

המליברה לתנאים אחרים

המליברה אינה משמשת לטיפול במצבי דימום אחרים.

המליברה להמופיליה ב ' (לא שימוש מתאים)

המליברה אינה משמשת למניעת דימומים אצל אנשים עם המופיליה B. הסיבה לכך היא שאנשים עם המופיליה B חסרים גורם קרישה שונה (חלבון דם) מאשר אנשים עם המופיליה A.

• המופיליה א: חסר גורם קרישה VIII (שמונה)
• המופיליה ב: חסר גורם קרישה IX (תשע)

המליברה לא מפצה על הגורם IX החסר. כך שלא ניתן להשתמש בו כדי למנוע דימום אצל אנשים עם המופיליה B.

המליברה וילדים

המליברה מאושרת על ידי ה- FDA לשימוש בילדים בכל הגילאים, אפילו בילודים. התרופה משמשת לאותה מטרה כמו למבוגרים. המליברה עוזרת במניעת דימום אצל אנשים עם המופיליה A עם או בלי מעכבי גורם VIII.

הוראות לשימוש במליברה

עליך ליטול את המליברה בהתאם להוראות הרופא שלך.

הרופא שלך עשוי לתת לך זריקות למליברה במרפאה או במשרד. או שהם עשויים ללמד אותך כיצד לתת לעצמך זריקות.

זה עשוי לעזור לנהל יומן של ההזרקות שלך. כלול מידע כגון:

• תאריך כל זריקה
• מקום ההזרקה
• מידע על הרבה בקבוקון (תוכלו למצוא זאת על בקבוקון) *

* הקלטת מידע על בקבוקון מסייעת לספקי שירותי בריאות להתחקות אחר השימוש בתרופות ביולוגיות, כגון המליברה. מידע זה שימושי אם מתרחשת תופעת לוואי חמורה.

להלן מידע כיצד להזריק את המליברה בעצמך. לפרטים נוספים, סרטון ותמונות הדרכה מועילות, עיין באתר המליברה, כולל מדריך שלב אחר שלב.

מתכונן להזרקת המליברה

קרא את השלבים הבאים לפני שאתה נותן לעצמך זריקת המליברה.

1. הוציאו את הבקבוקון (או הבקבוקונים, תלוי במינון) של המליברה מהמקרר 15 דקות לפני שאתם מתכננים להזריק. זה מאפשר לתרופות להגיע לטמפרטורת החדר לפני ההזרקה.
2. אל תנסו לחמם את התמיסה במיקרוגל או להעביר אותו מתחת למים חמים. זה יכול לגרום למליברה להיות פחות בטיחותית, וייתכן שזה לא יעבוד טוב.
3. בדוק את הבקבוקון כדי לוודא שהפתרון ברור עד מעט צהוב. אם הוא מעונן, צבעוני או מכיל חלקיקים, אל תשתמש בו. אל תנער את הבקבוקון.
4. בזמן שאתה ממתין שהמליברה תגיע לטמפרטורת החדר, אסוף את המצרכים שלך. מלבד בקבוקון המליברה, תזדקק ל: מגבוני אלכוהול, גזה כותנה, כדורי צמר גפן, מחט העברה, מזרק, מחט הזרקה עם מגן בטיחות, ומיכל סילוק חדים
5. שטפו את הידיים במים וסבון.
6. בחר את מקום ההזרקה שלך. זה יכול להיות אחד משלושת האתרים האלה: אזור הקיבה (מרחק של לפחות 2 סנטימטרים מהטבור), החלק הקדמי של הירך וגב הזרוע העליונה (אם מישהו אחר נותן לך את הזריקה)
7. הימנע מזריקה לשומות או לכל עור שהוא אדום, חבול או מצולק.

הזרקת המליברה

בצע את השלבים הבאים כדי להזריק את המליברה.

הכנת הבקבוקון והמזרק

כדי להכין את הבקבוקון והמזרק להזרקה, בצע את הצעדים הבאים:

1. הסר את המכסה מהבקבוקון והשליך אותו למיכל סילוק החדים.
2. נקה את החלק העליון של פקק הבקבוקון בעזרת מגבון אלכוהול.
3. חבר את מחט ההעברה (עדיין בכובע המגן שלה) למזרק. עשו זאת על ידי לחיצה וסיבוב של מחט ההעברה בכיוון השעון עד שהיא מחוברת.
4. משוך לאט לאט את הבוכנה של המזרק כדי לשאוב אוויר. הרופא שלך יגיד לך את הכמות הנכונה.
5. החזיקו את המזרק בקנה ביד אחת. וודא שהמחט מכוונת כלפי מעלה.
6. משוך בזהירות את מכסה המחט היישר מהמחט. אל תזרוק את הכובע. תצטרך את זה כדי לסכם את מחט ההעברה לאחר שתשתמש בה. הנח את המכסה על משטח נקי ושטוח. אל תניח את מחט ההעברה למטה לאחר שהיא לא מכוסה.

מילוי המזרק

להלן השלבים למילוי המזרק:

1. החזק את הבקבוקון על משטח ישר. הזרק את מחט ההעברה ישר למטה למרכז פקק הבקבוקון.
2. שמרו על המחט בבקבוקון, הרימו את הבקבוקון והפכו אותה הפוכה.
3. כאשר נקודת המחט מעל לרמת התרופות, דחפו את הבוכנה כדי להזריק את האוויר לחלל שמעל התרופה. אל תזריק אוויר לתרופות.
4. שומר את האצבע על הבוכנה, משוך את כל המזרק כלפי מטה עד שקצה המחט נמצא בתרופה.
5. משוך את הבוכנה לאט למטה כדי למלא את המזרק בכמות הנדרשת למינון שלך. (הערה: אם המינון שלך גדול מכמות הבקבוקון, מלא את המזרק עם כל התרופות מהבקבוקון. עיין בהוראות היצרן אם עליך להשתמש ביותר מבקבוקון אחד למינון שנקבע.)
6. שמור את המזרק בבקבוקון, בדוק אם יש בועות אוויר גדולות שעשויות למנוע ממך לקחת את המינון המלא שנקבע. אם אתה רואה, הקש בעדינות על חבית המזרק באצבעותיך כדי שהבועות יעלו למעלה. ואז דחפו לאט את הבוכנה כך שהמחט תהיה באוויר מעל התרופה. המשך לדחוף את הבוכנה כדי להסיר את הבועות מהמזרק.
7. בדוק אם כמות התרופות במזרק כעת קטנה או זהה למינון שנקבע לך. אם כן, משוך את הבוכנה כך שהמחט תהיה שוב בתרופה. ואז המשך למשוך את הבוכנה עד שהכמות במזרק עולה על המינון שנקבע.
8. חזור על שלבים 6 ו -7 כדי לוודא שאין בועות במזרק ויש לך את המינון הנכון במזרק.
9. הסר את המזרק והעביר את המחט מהבקבוקון.

סילוק מחט ההעברה

לאחר שמילאתם את המזרק, יהיה עליכם לכסות את מחט ההעברה ולזרוק אותה. כך:

1. החזיקו את המזרק ביד אחת והחליקו את מחט ההעברה לכובע שלה, אותה הנחתם על משטח ישר. גלף כלפי מעלה כך שהכובע יחליק מטה כדי לכסות את המחט.
2. וודא שהמחט מכוסה בכובע. בידך השנייה לחץ על המכסה כדי לחבר אותו למזרק במלואו.
3. הסר את מחט ההעברה מהמזרק על ידי סיבובו נגד כיוון השעון ומשוך בעדינות. (לא תשתמש במחט ההעברה כדי להזריק את התרופה. זה יהיה כואב ועלול לגרום לפגיעה בעור.)
4. זרוק את מחט ההעברה במיכל סילוק החדים.

הזרקת המליברה

כאשר אתה מוכן להזריק את המליברה, בצע את הצעדים הבאים:

1. נגב את מקום ההזרקה שבחרת עם מגבון האלכוהול והניח לו להתייבש באוויר למשך 10 שניות לפחות.
2. חבר את מחט ההזרקה למזרק על ידי דחיפה וסיבוב בכיוון השעון עד שהיא מאובטחת לחלוטין.
3. משוך את מגן הבטיחות מהמחט (לכיוון חבית המזרק).
4. הסר את המכסה בזהירות מהמחט וזרוק אותה למיכל סילוק החדים. הימנע מנגיעה בקצה המחט, ואל תניח את המחט בשום משטח.
5. לאחר שתסיר את המכסה, עליך להזריק את המליברה מיד. הזז את הבוכנה במזרק כדי להתאים למינון שנקבע. השפה העליונה של הבוכנה צריכה להיות בקנה אחד עם סימן המינון שנקבע.
6. צבטי את עורך באתר ההזרקה שבחרת.
7. במהירות ובאופן יציב, הכניסו את המחט במלואה בזווית של 45 מעלות או 90 מעלות לעור הצבוט. אל תלחץ עדיין על הבוכנה.
8. לאחר שהמחט מוחדרת במלואה לעור שלך, הרפה מהאזור הצבוט.
9. לחץ לאט את הבוכנה כלפי מטה עד שהזרקת את כל התרופות.
10. הסר את המחט על ידי משיכתה באותה זווית שהכנסת אותה.

לאחר הזרקת המליברה

לאחר שהזרקת את המליברה, בצע את הצעדים הבאים:

1. הניחו את המחט על משטח ישר. מכסים את המחט על ידי לחיצה על מגן הבטיחות על המזרק קדימה בזווית של 90 מעלות (הרחק מהחבית). האזינו לצליל קליק. זה מאפשר לך לדעת שהמחט מכוסה במלואה במגן הבטיחות.
2. שמור את המחט במזרק. אל תסיר אותו. ואל תחליף את מכסה המחט להזרקה.
3. זרוק את הבקבוקון, המחטים והמזרק המשומשים במיכל סילוק החדים שלך.
4. אם אתה רואה כמה טיפות דם באתר ההזרקה שלך, לחץ על צמר גפן או גזה על המקום. אם הדימום לא מפסיק, התקשר לרופא שלך.
5. הימנע משפשוף של מקום ההזרקה.

מתי לקחת את המליברה

הרופא שלך יגיד לך באיזו תדירות לקחת את המליברה. הם עשויים לרצות שתיקח את המליברה פעם בשבוע, פעם בשבוע אחר, או פעם בארבעה שבועות.

קח את המליברה באותו יום בשבוע. לדוגמא, אם אתה לוקח את המליברה פעם בשבוע, אתה יכול לבחור לקחת אותו בכל יום שני.

תזכורות לתרופות יכולות להבטיח שלא תפספסו מנה.

המליברה ואלכוהול

לא ידוע על אינטראקציה בין המליברה לאלכוהול. עם זאת, אם יש לך המופיליה A, הדם שלך לא נקרש כראוי. שתיית אלכוהול יכולה גם למנוע מהדם ליצור קרישי דם על ידי צמצום מספר גורמי הקרישה בדם. כתוצאה מכך, שתיית אלכוהול רבה מדי בזמן נטילת המליברה עשויה להפחית את מידת היעילות של המליברה.

אם אתה שותה אלכוהול, שוחח עם הרופא שלך האם שתייה בזמן נטילת המליברה בטוחה עבורך.

אינטראקציות עם המליברה

המליברה יכולה לקיים אינטראקציה עם מספר תרופות אחרות. זה יכול גם לקיים אינטראקציה עם בדיקות מעבדה מסוימות.

אינטראקציות שונות יכולות לגרום לתופעות שונות. למשל, כמה אינטראקציות יכולות להפריע לאופן שבו תרופה עובדת. אינטראקציות אחרות מגבירות את תופעות הלוואי או מחמירות אותן.

המליברה ותרופות אחרות

להלן תרופות העלולות לקיים אינטראקציה עם המליברה. רשימה זו אינה מכילה את כל התרופות העלולות לקיים אינטראקציה עם המליברה.

לפני נטילת המליברה, שוחח עם הרופא והרוקח. ספר להם על כל תרופות מרשם, ללא מרשם ותרופות אחרות שאתה נוטל. ספר להם גם על כל הוויטמינים, עשבי התיבול והתוספים שאתה משתמש בהם. שיתוף מידע זה יכול לעזור לכם להימנע מאינטראקציות פוטנציאליות.

אם יש לך שאלות על אינטראקציות בין תרופות שעשויות להשפיע עליך, שאל את הרופא או הרוקח.

המליברה וריכוז מורכב של פרוטרומבין מופעל (aPCC)

תרכיז מורכב של פרוטרומבין מופעל (aPCC) הוא תרופה המסייעת לעצירת דימום. בעוד שניתן להשתמש ב- Hemlibra עם aPCC, נטילת תרופות אלו יחד עלולה להגביר את הסיכון לקרישי דם. סיכון זה הוא הגדול ביותר בקרב אנשים הנוטלים את המליברה שמקבלים יותר מ 100 יחידות / ק"ג של PCC ביום למשך יותר מ 24 שעות.

אם אתה זקוק ל- PCC בזמן נטילת המליברה, הרופא שלך יפקח עליך מקרוב אחר סימני קרישי דם. כמה קרישי דם עלולים להיות חמורים, וייתכן שתצטרך לפנות מיד. (לקבלת מידע נוסף, עיין בסעיף "תופעות לוואי במליברה" לעיל).

אם אתה מפתח קריש דם בעת נטילת תרופות אלו יחד, סביר להניח שהרופא שלך ירצה שתפסיק ליטול את המליברה. הם יחליטו אם בטוח שתתחיל לקחת את התרופה שוב.

המליברה ותרופות אחרות למופיליה A

נטילת המליברה עם תרופות מסוימות למופיליה A יכולה להגדיל את הסיכון לקרישי דם. הוראות מינון ספציפיות לשימוש בהמליברה ובתרופות אחרות למופיליה A כוללות את הדברים הבאים:

• הפסק להשתמש בכל חומר העוקף (טיפולים לאנשים עם מעכבים) יום לפני שתתחיל לקחת את המליברה. דוגמאות לתכשירים עוקפים הם קומפלקס קרישה נוגד מעכבים (FEIBA) וגורם קרישה אנושי רקומביננטי VIIa (NovoSeven).
• במידת הצורך, המשך טיפול חלופי בגורם VIII עד שבוע לאחר המינון הראשון של המליברה.

אם יש לך שאלות כיצד ליטול טיפולי המופיליה אחרים עם המליברה, שוחח עם הרופא שלך.

המליברה ובדיקות מעבדה מסוימות

המליברה עשויה להפריע לתוצאות בדיקות מעבדה מסוימות ולתת קריאה כוזבת. בדיקות אלה כוללות בדיקות הבודקות כמה זמן לוקח לדם להיקרש. אחת הבדיקות הללו היא בדיקת זמן טרומבופלסטין חלקי (aPTT) המופעל.

המליברה יכולה להשפיע על תוצאות הבדיקה למשך חצי שנה לאחר המנה האחרונה שלך. כאשר אתה צריך לעבור בדיקות מעבדה, ספר לרופא על כל טיפול במליברה הנוכחי או בעבר כדי שיוכל להזמין את הבדיקות המתאימות.

אלטרנטיבות למליברה

טיפולים אחרים זמינים שיכולים למנוע דימום או להפחית את מספר הדימומים אצל אנשים עם המופיליה A. חלקם עשויים להתאים לך יותר מאחרים. אם אתה מעוניין למצוא חלופה להמליברה, שוחח עם הרופא שלך.

המליברה היא ייחודית מכיוון שהיא:

• עובד בצורה שונה מהטיפול הסטנדרטי (מוצרים חלופיים לגורם VIII)
• עובד עבור אנשים עם ובלי מעכבי גורם VIII
• הוא הטיפול הראשון שתוכלו לקחת כזריקה תת עורית (הזרקה מתחת לעור), במקום עירוי לווריד (הזרקה לווריד)
• נשאר פעיל בדם זמן רב, כך שתוכלו ליטול אותו מדי שבוע, פעם בשבוע אחר, או פעם בחודש
• לא נוצר מפלסמה או מדם אנושי
• אינו גורם להתפתחות מעכבי גורם VIII

טיפולים אחרים בהמופיליה A כוללים קומפלקס קרישה נוגד מעכבים (FEIBA), שהוא תרכיז מורכב של פרוטרומבין (aPCC).

קיימים גם טיפולים רבים בתחליפי קרישת גורם VIII אשר ניתן להשתמש בהם באופן שגרתי כדי למנוע דימום, כולל:

• Adynovate
• Eloctate
• ג'יווי
• קובלטרי
• נובייט

הרופא שלך ישוחח איתך על היתרונות והחסרונות של טיפולי המופיליה A שונים. הם יעבדו איתך כדי למצוא את הטיפול המתאים ביותר לצרכיך.

איך המליברה עובדת

המופיליה A היא הפרעת דימום. זה נגרם על ידי גורם קרישה חסר הנקרא גורם VIII (שמונה). גורמי קרישה הם חלבונים בדם המסייעים בשליטה על דימום.

ללא גורם VIII, הדם שלך לא יכול ליצור קריש כאשר יש לך דימום או פציעה. זה יכול להוביל לדימום מסוכן, אולי קטלני.

המליברה הוא נוגדן חד שבטי, שהוא תא מערכת החיסון המיוצר במעבדה. זה נוצר מתאי בעלי חיים ואינו מכיל שום פלזמה או דם אנושי.

נוגדנים, המופיעים באופן טבעי גם בגוף, נקשרים למולקולות מאוד ספציפיות בדם. המליברה נקשרת לשתי מולקולות: גורם קרישה IX מופעל (תשע) וגורם קרישה X (עשר).

בדרך כלל, גורם VIII מקשר בין גורם IX לבין גורם X. אך בהמופיליה A, גורם VIII חסר. המליברה פועלת על ידי מילוי התפקיד שגורם VIII היה ממלא. זה מפגיש את הגורם IX ואת הגורם X כך שהם יוכלו לעזור לדם ליצור קרישי דם. זה עוזר להפחית את מספר הדימום הפוטנציאלי.

כיצד המליברה עובדת עבור אנשים עם מעכבים?

עבור אנשים הסובלים ממופיליה, המערכת החיסונית שלהם יוצרת נוגדנים (חלבונים של מערכת החיסון) לגורם VIII כאשר היא ניתנת כטיפול רפואי. נוגדנים אלה תוקפים את גורם VIII, מה שמונע את פעולתו של טיפול חלופי בגורם VIII.

המליברה עובדת בצורה שונה מטיפול חלופי בגורם VIII. במקום להחליף את גורם VIII, המליברה משחקת את התפקיד שגורם VIII היה ממלא על ידי קישור חלבוני דם אחרים זה לזה. זה מאפשר לדם להיקרש כראוי ללא גורם VIII. כתוצאה מכך, המליברה עובדת ביעילות גם אם ישנם מעכבים בדם.

כמה זמן לוקח לעבוד?

לא ידוע כמה מהר תתחיל לראות פחות דימומים לאחר תחילת המליברה. ניסויים קליניים הראו כי לאנשים היו הרבה פחות דימומים תוך חצי שנה מנטילת המליברה. עם זאת, תוצאות הניסוי לא הראו מתי התרחשה הפחתת הדימום לראשונה.

עם זאת, אנו יודעים שאחרי זריקה, לוקח ליום-יומיים לספוג את המליברה. ורמות קבועות של התרופה נשמרות בדם לאחר ארבעת השבועות הראשונים של המינון.

אם יש לך שאלות מתי אתה אמור לראות השפעה מהמליברה, שוחח עם הרופא שלך.

המליברה והריון

לא ידוע אם Hemlibra בטוח לקחת במהלך ההריון. לא נערכו מחקרים בבני אדם או בבעלי חיים כדי לבדוק את בטיחות השימוש במליברה במהלך ההריון.

אם אתם נוטלים את המליברה ושוקלים להיכנס להריון, שוחחו עם הרופא האם עליכם להמשיך ליטול את המליברה.

הקפד להשתמש באמצעי מניעה בזמן נטילת המליברה אם הרופא שלך אומר שזה לא בטוח עבורך להיכנס להריון במהלך הטיפול.

המליברה והנקה

לא ידוע אם המליברה עוברת לחלב אם אנושי. אם אתה מניק את ילדך ושוקל ליטול את המליברה, שוחח עם הרופא האם תרופה זו בטוחה לילדך.

שאלות נפוצות על המליברה

להלן תשובות לכמה שאלות נפוצות על המליברה.

האם ניתן להשתמש במליברה אצל אנשים שאין להם מעכבים?

כן. המליברה מאושרת על ידי ה- FDA לשימוש אצל אנשים עם המופיליה A שאין להם מעכבים (כמו גם אנשים שיש להם). מחקרים קליניים השוו את המליברה ללא טיפול. הם בחנו שתי קבוצות של אנשים ללא מעכבים: ילדים גברים מגיל 12 ומעלה, ומבוגרים גברים. שתי הקבוצות נטלו את התרופות במשך 24 שבועות לפחות והיו להן:

• 95 אחוז פחות דימום כאשר לוקחים 1.5 מ"ג / ק"ג המליברה מדי שבוע
• 94 אחוז פחות דימום כאשר לוקחים 3 מ"ג לק"ג המליברה מדי שבועיים

היעילות של המליברה במחקרים הייתה דומה בין אנשים עם מעכבים וללא מעכבים.

האם המליברה משמשת לטיפול בהמופיליה B?

לא, המליברה אינה משמשת למניעת דימום אצל אנשים עם המופיליה B.

אנשים עם המופיליה B חסרים גורם קרישה שונה מאשר אנשים עם המופיליה A:

• המופיליה אחסר גורם קרישה VIII
• המופיליה ב: חסר גורם קרישה IX

המליברה נוצרה במיוחד כדי לעזור לאנשים שחסרים גורם VIII. לכן, זה לא יעבוד עבור אנשים החסרים את גורם הקרישה IX.

האם המליברה מרפאת המופיליה?

לא. אין תרופה להמופיליה בשלב זה. המליברה פועלת למניעת פרקי דימום, אך היא אינה מרפאת את המחלה.

האם המליברה עשויה מפלסמה בדם?

לא, המליברה אינה עשויה מפלסמה בדם. זה נוגדן (חלבון מערכת החיסון) המיוצר מתאים במעבדה. אין פלזמה אנושית או תאי דם אנושיים המשמשים לייצור המליברה.

המליברה מטוהרת ומעוקרת. הוא גם לא מכיל וירוסים העלולים להדביק בני אדם.

האם המליברה מגדילה את הסיכון שלי לקרישי דם?

המליברה עלולה להגביר את הסיכון לקרישי דם אם נלקחת עם תרכיז מורכב של פרוטרומבין (aPCC). זו תרופה המסייעת להפסקת דימום על ידי הגברת קרישת הדם.

מחקרים קליניים בדקו אנשים שלקחו את המליברה וטופלו ב- aPCC. שלושה אנשים סבלו ממיקרואנגיופתיה פקקת (קרישי דם בכלי דם קטנים). לשני אנשים היו אירועים טרומבוטיים (קריש דם) בכלי דם אחרים. בכל אחד מהמקרים הללו, המינון הכולל של aPCC היה גדול מ- 100 יחידות לק"ג ביום למשך יותר מ- 24 שעות.

אם אתה זקוק לטיפול עם aPCC כדי לעצור דימום בזמן שאתה לוקח את המליברה, שוחח עם הרופא שלך. יחד תוכלו לדון בסיכון לקרישי דם.

האם תרופה זו תגרום לבעיות בבדיקות המעבדה הרגילות שלי?

אולי זה. המליברה יכולה להשפיע על תוצאות בדיקות מעבדה המודדות את מידת קרישת הדם שלך. אחת הבדיקות הללו היא בדיקת זמן טרומבופלסטין חלקי (aPTT) המופעל. המליברה נשארת בגופך זמן רב ויכולה להשפיע על תוצאות הבדיקה עד שישה חודשים לאחר המנה האחרונה שלך. הקפד לספר לרופא על כל טיפולי המליברה הנוכחיים או בעבר לפני ביצוע בדיקות מעבדה.

אזהרות של המליברה

תרופה זו מגיעה עם אזהרה מטעם מינהל המזון והתרופות (FDA).

אזהרת ה- FDA: מיקרואנגיופתיה פקקת ואירועים טרומבוטיים

לתרופה זו יש אזהרה מוסגרת. זו האזהרה החמורה ביותר מצד ה- FDA. אזהרת איגרוף מתריעה בפני רופאים וחולים על השפעות סמים העלולות להיות מסוכנות.

נטילת המליברה וקבלת תרכיז מורכב של פרוטרומבין (aPCC) לדימום עלולה להגביר את הסיכון לקרישי דם חמורים. אירועים טרומבוטיים (קרישי דם) יכולים להתרחש באיברים מרכזיים או בחלקי הגוף, כולל הריאה, הראש, הידיים או הרגליים. הם יכולים להופיע גם בכלי דם קטנים באיברים כמו הכליות והמוח. קרישי דם עלולים להיות מסוכנים ודורשים טיפול רפואי מיידי.

מחקרים קליניים בדקו אנשים שלקחו את המליברה וטופלו ב- aPCC. שלושה אנשים סבלו ממיקרואנגיופתיה פקקת (קרישי דם בכלי דם קטנים). לשני אנשים היו אירועים טרומבוטיים (קריש דם) בכלי דם אחרים. בכל אחד מהמקרים הללו, המינון הכולל של aPCC היה גדול מ- 100 יחידות לק"ג ביום למשך יותר מ- 24 שעות.

אם אתה מפתח קריש דם במהלך הטיפול עם המליברה ו- aPCC, סביר להניח שהרופא שלך יפסיק לקחת את שתי התרופות לזמן מה. הרופא שלך יחליט אם בטוח שתתחיל לקחת שוב את המליברה.

הערה: למידע נוסף על ההשפעות השליליות האפשריות של המליברה, עיין בסעיף "תופעות לוואי במליברה" לעיל.

מנת יתר של המליברה

נטילת יותר מדי המליברה עלולה להגביר את הסיכון לתופעות לוואי חמורות.

סימפטומים של מנת יתר

תסמינים של נטילת יותר מדי המליברה יכולים לכלול:

• כְּאֵב רֹאשׁ
• כאב מפרקים

נטילת יותר מדי המליברה יכולה גם להגדיל את הסיכון לקרישי דם חמורים. במקרים מסוימים יתכן שתצטרך לפנות מיד לטיפול בקרישי דם. (למידע נוסף על קרישי דם פוטנציאליים, עיין בסעיף "תופעות לוואי במליברה" לעיל.

מה לעשות במקרה של מנת יתר

אם אתה חושב שלקחת יותר מדי תרופה זו, התקשר לרופא שלך. אתה יכול גם להתקשר לאיגוד האמריקני למרכזי בקרת רעלים בטלפון 800-222-1222 או להשתמש בכלי המקוון שלהם. אבל אם יש לך תסמינים חמורים, התקשר ל 911 או פנה מיד לחדר המיון הקרוב.

תפוגה, אחסון וסילוק של המליברה

כשתקבל את המליברה מבית המרקחת, הרוקח יוסיף תאריך תפוגה לתווית שעל הבקבוק. תאריך זה הוא בדרך כלל שנה מיום חלוקת התרופות.

תאריך התפוגה מסייע בהבטחת יעילות התרופות במהלך תקופה זו. העמדה הנוכחית של מינהל המזון והתרופות (FDA) היא להימנע משימוש בתרופות שפג תוקפן. אם יש לך תרופות שאינן בשימוש שעברו את תאריך התפוגה, שוחח עם הרוקח שלך. ייתכן שעדיין תוכל להשתמש בו.

אִחסוּן

כמה זמן התרופה נשארת טובה יכולה להיות תלויה בגורמים רבים, כולל איך ואיפה אתה מאחסן את התרופה.

שמור את בקבוקוני המליברה במקרר. שים אותם בכלי אטום היטב ועמיד בפני אור. אם יש צורך, אתה יכול להוציא את הבקבוקונים מהמקרר לא יותר משבעה ימים. אז כדאי להחזיר אותם למקרר. אין לאחסן את הבקבוקונים בטמפרטורות הגבוהות מ- 86 ° F (30 ° C) כאשר הם מחוץ למקרר.

לאחר פתיחת בקבוקון, השתמש בו מיד. זרקו כל חלק מהפתרון שאינכם משתמשים בו.

רְשׁוּת

אם אינך צריך עוד לקחת את המליברה ויש לך שאריות של תרופות, חשוב להשליך אותה בבטחה. זה עוזר למנוע מאחרים, כולל ילדים וחיות מחמד, ליטול את התרופה במקרה. זה גם עוזר למנוע מהתרופה לפגוע בסביבה.

לאחר השימוש, דאג להכניס מיכלים כגון בקבוקונים, מחטים עם מכסי מחט ומזרקים למיכל סילוק החדים שלך.

אתר ה- FDA מספק כמה טיפים שימושיים בנושא סילוק תרופות. אתה יכול גם לבקש מהרוקח מידע על אופן השלכת התרופות שלך.

מידע מקצועי עבור המליברה

המידע הבא ניתן לרופאים ולאנשי מקצוע בתחום הבריאות האחרים.

אינדיקציות

המליברה (emicizumab-kxwh) מאושרת על ידי ה- FDA לשימוש כמניעה שגרתית כדי למנוע או להפחית את תדירות פרקי הדימום בחולים בכל הגילאים עם המופיליה A (מחסור מולד גורם VIII) עם או בלי מעכבי גורם VIII.

מנגנון פעולה

המליברה היא נוגדן חד שבטי ביספציפי (מכיל שני אתרים מחייבים אנטיגן) הנקשר לגורם IX וגם לגורם X. כריכה לשני הגורמים מחזירה תפקוד של גורם VIII חסר על ידי גישור בין גורם IX והן לגורם X. מנגנון פעולה זה מאפשר מפל קרישה להמשך, הגדלת היווצרות קריש. המליברה נותרה פעילה בנוכחות מעכבי גורם VIII.

פרמקוקינטיקה ומטבוליזם

מחצית חיי ספיגה ממוצעים הם 1.6 יום לאחר ספיגה תת עורית. זמינות ביולוגית מוחלטת היא בין 80.4% ל 93.1%.

מחצית חיים ממוצעת של חיסול היא 26.9 ימים.

התוויות נגד

אין התוויות נגד לשימוש במליברה.

אִחסוּן

יש לאחסן בקבוקוני המליברה במקרר בטמפרטורה של 2 ° C עד 8 ° C במיכל המקורי, מוגן מפני אור. אין להקפיא או לטלטל בקבוקונים. במידת הצורך, ניתן לאחסן בקבוקונים שלא נפתחו מחוץ למקרר ואז להחזירם למקרר למשך לא יותר משבעה ימים בטמפרטורות שלא יעלו על 86 מעלות (30 מעלות צלזיוס). לאחר הוצאתו מהבקבוקון, זרקו את החלק שאינו בשימוש אם לא נעשה בו שימוש מיידי.

כתב ויתור: חדשות הרפואה היום השקיעו את מירב המאמצים לוודא שכל המידע נכון עובדתית, מקיף ומעודכן. עם זאת, אין להשתמש במאמר זה כתחליף לידע ולמומחיות של איש מקצוע מורשה בתחום הבריאות. עליך תמיד להתייעץ עם הרופא שלך או עם איש מקצוע אחר בתחום הבריאות לפני נטילת תרופות כלשהן. מידע התרופות הכלול במסמך זה עשוי להשתנות ואינו נועד לכסות את כל השימושים האפשריים, ההוראות, אמצעי הזהירות, האזהרות, האינטראקציות בין התרופות, תגובות אלרגיות או תופעות לוואי. היעדר אזהרות או מידע אחר לתרופה נתונה אינו מעיד על כך שהתרופה או שילוב התרופות בטוחים, יעילים או מתאימים לכל החולים או לכל השימושים הספציפיים.