מעכבי PCSK9: מה שאתה צריך לדעת

תוֹכֶן

• PCSK9: מה שאתה צריך לדעת
• הגן PCSK9
• סוגים של תרופות מסוג PCSK9 וכיצד הם עובדים
• תופעות לוואי וסיכונים
• תרופות וסטטינים של PCSK9: כיצד הם משווים
• איך זה משפיע על הטיפול בכולסטרול גבוה?

PCSK9: מה שאתה צריך לדעת

אולי שמעת על מעכבי PCSK9, ואיך סוג זה של תרופות יכול להיות הפריצה הגדולה הבאה לטיפול בכולסטרול גבוה. כדי להבין כיצד עובד מחלקת תרופות חדשה זו, עליכם להבין תחילה את הגן PCSK9.

המשך לקרוא כדי ללמוד על גן זה, כיצד הוא משפיע על רמות הכולסטרול בדם וכיצד החוקרים משתמשים במידע זה כדי ליצור טיפולים חדשים לבעיה נפוצה מדי.

הגן PCSK9

לכולנו יש גן הנקרא תת-פרילין-פרובראז סוביליסין / kexin סוג 9 (PCSK9). גן זה משפיע ישירות על מספר קולטני הליפופרוטאין בצפיפות נמוכה (LDL) בגוף. קולטני LDL מסייעים בוויסות כמות הכולסטרול LDL שנכנס לזרם הדם. מרבית קולטני ה- LDL נמצאים על פני הכבד.

מוטציות מסוימות של הגן PCSK9 יכולות להוריד את מספר קולטני ה- LDL. זה יכול לגרום לצורה תורשתית של כולסטרול גבוה, המכונה היפר כולסטרולמיה. כולסטרול LDL גבוה עלול להוביל למחלות לב וכלי דם, התקף לב או שבץ מוחי.

מוטציות אחרות של הגן PCSK9 יכולות למעשה להוריד את רמת הכולסטרול LDL על ידי הגדלת מספר קולטני ה- LDL. אנשים עם רמות נמוכות יותר של כולסטרול LDL הם בעלי סיכון נמוך יותר לפתח מחלות לב ושבץ מוחי.

סוגים של תרופות מסוג PCSK9 וכיצד הם עובדים

תרופות PCSK9 מדכאות את האנזים PCSK9 שבא לידי ביטוי בגן. זו הסיבה שהם מכנים מעכבי PCSK9.

באוגוסט 2015 אישר מנהל המזון והתרופות (FDA) את evolocumab (Repatha), מעכב PCSK9 מבית אמגן. בניסויים קליניים, אנשים שלקחו evolocumab למשך שנה הפחיתו את רמת הכולסטרול LDL שלהם בכ -60 אחוז בהשוואה לקבוצת הביקורת. שנה לאחר מכן, מעט יותר משני אחוז מהאנשים בקבוצת הטיפול הסטנדרטית חוו אירוע מרכזי בלב לעומת מעט פחות מאחוז אחד מהאנשים שנטלו evolocumab.

ביולי 2015, ה- FDA אישר את alirocumab (Praluent). ניסוי קליני שנערך לאחרונה זכה להצלחה דומה בהורדת כולסטרול LDL. רק 1.7 אחוז מהמטופלים חוו סוג כלשהו של אירוע הקשור ללב במהלך הניסוי בן 78 השבועות.

תופעות לוואי וסיכונים

לכל התרופות יש פוטנציאל לתופעות לוואי. דיווחים על תופעות לוואי בקרב 69 אחוז מהאנשים שלקחו evolocumab במחקרים הקליניים. תופעות הלוואי המדווחות על ידי נפיחות או פריחה באתר, כאבי גפיים ועייפות. פחות מאחוז דיווחו על בלבול נפשי, קשיי מיקוד או בעיות נוירו-קוגניטיביות אחרות.

בניסויי alirocumab דווחו על תופעות לוואי בקרב 81 אחוז מהמשתתפים שנטלו את התרופה. אלה כללו תגובות באתר הזרקה, כאבי שרירים ואירועים הקשורים לעיניים. מעט יותר מאחוז מהמשתתפים דיווחו על תופעות לוואי נוירו-קוגניטיביות. אלה כללו ליקוי ובלבול בזיכרון.

טרם ידוע על תופעות לוואי וסיכונים לטווח הארוך.

תרופות וסטטינים של PCSK9: כיצד הם משווים

שני מעכבי PCSK9 וסטטינים הוכחו כיעילים להפחתת כולסטרול LDL.

סטטינים פועלים על ידי חסימת reductase HMG-CoA. זה אנזים שהכבד שלך משתמש בו לייצור כולסטרול. סטטינים עוזרים גם לגופך לספוג מחדש את מרבצי הכולסטרול המובנים מהעורקים שלך. רוב האנשים יכולים ליטול סטטינים ללא קושי, אך ישנם אנשים שאינם יכולים לסבול תופעות לוואי כמו בעיות עיכול וכאבי שרירים. סטטינים קיימים כבר זמן רב, כך שהרופא שלך יכול לתת לך מידע על אופן פעולתם לטווח הרחוק. הם זמינים בשם המותג וטאבלטים גנריים והפכו להיות במחירים סבירים למדי.

מעכבי PCSK9 עשויים לספק אפשרות טיפול נוספת לאנשים הסובלים מכולסטרול LDL גבוה, נמצאים בסיכון גבוה למחלות לב וכלי דם ואינם יכולים לסבול סטטינים. תרופות חדשות יותר אלה דורשות זריקות כל שבועיים-ארבעה. אין לנו עדיין מספיק מידע כדי לדעת כיצד מעכבי PCSK9 יפחיתו אירועים קרדיווסקולריים לאורך זמן.

איך זה משפיע על הטיפול בכולסטרול גבוה?

על פי המרכזים לבקרת מחלות ומניעת מחלות בארה"ב, 73.5 מיליון מבוגרים בארצות הברית סובלים מכולסטרול LDL גבוה. סטטינים הם כיום הטיפול בשורה ראשונה עבור אלה שאינם יכולים לשלוט בכולסטרול שלהם באמצעות דיאטה ופעילות גופנית.

מעכבי PCSK9 עשויים להפוך לטיפול חלופי בר-קיימא עבור אנשים שאינם יכולים ליטול סטטינים.