4 שאלות שיש לשאול לגבי טיפולי ניוון שרירים בעמוד השדרה

תוֹכֶן

• 1. אילו טיפולים 'באיכות חיים' זמינים?
• 2. מה יכולות טיפולי מרשם לעשות עבורי?
• 3. שמעתי על כמה טיפולים חדשים ומרתקים ל- SMA. מה הם והאם הם עומדים לרשותי?
• 4. האם אני מועמד טוב לניסויים קליניים?
• התשלום

אף כי כרגע אין תרופה לניוון שרירי עמוד השדרה (SMA), ניתן לקבל טיפולים וטיפולים. פירוש הדבר שיש המון דרכים להתמקד בהשגת איכות החיים הטובה ביותר. אנשים עם SMA מסתמכים על אפשרויות טיפול וטיפול כדי לחיות בצורה נוחה ופרודוקטיבית ככל האפשר.

אבל עם כל כך הרבה וריאציות בתסמינים וחומרתה, איך אתה יודע מה הכי טוב עבורך או עבור אהובך? להלן ארבע שאלות שיש לשאול את נותן שירותי הבריאות שלך, שיעזור לך לקבוע את האפשרויות הנכונות לנסיבותיך.

1. אילו טיפולים 'באיכות חיים' זמינים?

חשוב להיות מסוגלים לעשות דברים שאתה נהנה ולחקור תחומי עניין התואמים את היכולות הגופניות שלך. חולשת השרירים הקשה וההתנוונות הנגרמת על ידי SMA לא משפיעים רק על כוח גופני. הם יכולים גם להשפיע ברצינות על היכולת לנשום, לבלוע ולעיתים לדבר.

הישארות פעילה ככל האפשר היא דבר חיוני ביותר להאטת התקדמות SMA ושמירה על איכות חיים גבוהה. פיזיותרפיה יכולה לעזור בתנוחה, למנוע חוסר תנועה במפרקים ולעזור לשמור על כוח. תרגילי מתיחות יכולים לעזור להפחית עוויתות ולשפר את טווח התנועה והמחזור. החלת חום עלולה להקל באופן זמני על כאבי שרירים ונוקשות.

עם התקדמות ה- SMA ניתן לקבל טיפולים לבעיות בדיבור, לעיסה ובליעה. מכשירי עזר יכולים לעזור לאדם שיש לו SMA ללכת, לדבר, ולאכול, מה שעלול לאפשר לו לשמור על עצמאותו.

2. מה יכולות טיפולי מרשם לעשות עבורי?

ניתן לטפל בכאבי שרירים והתכווצויות, ירידה בטווח התנועה ובנושאים סביב לעיסה, בליעה וירידה באמצעות תרופות מרשם.

המכון הלאומי להפרעות עצביות ושבץ מוחי מציע לשאול את נותן שירותי הבריאות שלך בנוגע להרפיית שרירים כמו בקלופן (Gablofen), Tizanidine (Zanaflex) והבנזודיאזפינים. רעלן בוטולינום מוזרק לעיתים ישירות לבלוטות הרוק לצורך התכווצויות בלסת או ריר. ניתן לטפל ברוק מוגזם גם באמיטריפטילין (אלוויל), גליקופרירולאט (רובינול) ואטרופין (אטרופין).

דיכאון וחרדה הם שתי השפעות עקיפות הנפוצות ב- SMA. שיחה עם יועץ או מטפל עשויה להיות דרך טובה לטפל בסוגיות אלה. בחלק מהמקרים, תמיכה מתאימה לטיפול מרשם היא אפשרות.

3. שמעתי על כמה טיפולים חדשים ומרתקים ל- SMA. מה הם והאם הם עומדים לרשותי?

נוסינרסן (שנמכר תחת שם המותג Spinraza) היה הטיפול הראשון ב- SMA שאושר על ידי ה- FDA. זה לא תרופה ל- SMA, אבל זה עשוי להאט את המצב. מאמר שפורסם בכתב העת הרפואי New England Journal of Medicine מדווח על כ -40 אחוז מאלה שלקחו תרופה זו חוו האטה בהתקדמות המחלה. משתתפים רבים דיווחו גם על שיפור כוח השריר באמצעות התרופה.

Onasemnogene abeparvovec (נמכר בשם Zolgensma), אושר על ידי ה- FDA בשנת 2019. זהו טיפול גנטי לילדים מתחת לגיל שנתיים. זה מטפל בסוגים הנפוצים ביותר של SMA. משתתפי הניסויים הקליניים ראו תנועה טובה יותר של שרירים ותפקודם והצליחו להשיג אבני דרך כמו זחילה וישיבה.

ספינראזה וזולגנסמה הם בין התרופות היקרות ביותר בהיסטוריה. עם זאת, אתה יכול לבדוק עם ספק הביטוח שלך אם הוא מכסה תרופות אלה. יתכן שתוכל לקבל סיוע כספי באמצעות תוכניות הסיוע לחולים של היצרנים.

טיפולים ראשוניים של ספינראזה מתומחרים בכ- 750,000 $. טיפולים שלאחר מכן עשויים להוסיף עד מאות אלפי דולרים נוספים. מנה חד פעמית של זולגנסמה עולה 2,125,000 דולר.

על ספק שירותי הבריאות שלך לעזור לך להבין את כל היתרונות והסיכונים הפוטנציאליים הנלווים לתרופות אלה לפני שתקבל טיפול.

4. האם אני מועמד טוב לניסויים קליניים?

אנשים רבים החיים עם SMA מעוניינים בניסויים קליניים, בתקווה לשיפור במצבם או אפילו לריפוי. אולם מחקרים קליניים הם לעתים קרובות מורכבים ועשויים להיות פחות מועילים מכפי שאנשים מקווים. אמנם המטרה הסופית היא תמיד טיפול יעיל הקיים בשוק החופשי, אך זו אינה התוצאה של מרבית התרופות הניסויים.

למעשה, מרבית התרופות הניסויים לעולם אינן מקבלות אישור של ה- FDA. בשנת 2016, מחקר עצמאי ותוקף חשף מגמה מפתיעה: אישור ה- FDA לתרופות לניסוי ירד באופן דרמטי מאז 2004 לכ- 10 אחוזים. במילים אחרות, עבור כל 100 תרופות המבקשות אישור, רק 10 עוברות את התהליך. זה כולל תרופות שעשויות לטפל ב- SMA. על פי העמותה Cure SMA, הסיבות העיקריות לכישלון הן סוגיות בטיחות, חוסר יעילות ונושאי ייצור.

השתתפות בניסוי היא החלטה אישית, ועליך לשקול בזהירות את האפשרויות שלך כנגד הסיכונים. נותן שירותי הבריאות שלך יכול לעזור לך למצוא כל מחקרים שאתה זכאי להם, אך חשוב לנהל את הציפיות שלך. לניסויים יש פוטנציאל הפוך, אך ישנם סיכוני בריאות לא ידועים. רוב האנשים לא רואים תוצאות משמעותיות.

תוכל למצוא ספרייה שלמה של ניסויים ארה"ב פעילים באתר ClinicalTrials.gov.

התשלום

אוניברסיטאות, בתי חולים רבים, מדעני ביוטכנולוגיה וחברות תרופות מסחריות מחפשות באופן פעיל אחר דרכים טובות יותר לטיפול ב- SMA. עד אז, הבנת האפשרויות שלך וביצוע בחירות מושכלות לגבי הטיפול שלך יכולות להיות דרכים עוצמתיות לעזור לך לנהל את הסימפטומים שלך ולחיות את חייך הטובים ביותר.