אפשרויות טיפול במיאלופיברוזיס

תוֹכֶן

• האם יש תרופה למיאלופיברוזיס?
• טיפול ב- myelofibrosis בתרופות
• עירויי דם
• השתלות תאי גזע
• כִּירוּרגִיָה
• טיפול בתופעות לוואי
• טיפולים באנדרוגן
• קורטיקוסטרואידים
• מחסני חיסון
• מעכבי JAK2
• כימותרפיה
• כריתת טחול
• השתלות תאי גזע
• ניסויים קליניים
• תרופות טבעיות
• מחקר
• הַשׁקָפָה
• התשלום

Myelofibrosis (MF) הוא סוג נדיר של סרטן בו הצטברות של רקמת צלקת מונעת ממח העצם שלך לייצר מספיק תאי דם אדומים בריאים. זה יכול לגרום לתסמינים כמו עייפות וחבלות קיצוניות.

MF יכול גם לגרום למספר נמוך של טסיות דם בדם, מה שעלול להוביל להפרעות דימום. לאנשים רבים עם MF יש גם טחול מוגדל.

טיפולים מסורתיים שמטרתם לטפל בסימפטומים של MF ולהפחית את גודל הטחול שלך. טיפולים משלימים עשויים להקל על חלק מהתסמינים שלך ולשפר את איכות חייך.

להלן מבט מקרוב על הטיפולים הזמינים ל- MF.

האם יש תרופה למיאלופיברוזיס?

כרגע אין תרופות שמרפאות מיאלופיברוזיס. השתלת תאי גזע מטוגניים אלוגניים היא הטיפול היחיד שעשוי לרפא MF או להאריך משמעותית את הישרדותם של אנשים עם MF.

השתלות תאי גזע כוללות החלפת תאי גזע לא תקינים במח העצם באינפוזיה של תאי גזע מתורם בריא.

להליך יש סיכונים משמעותיים ועלולים לסכן חיים. בדרך כלל זה מומלץ רק לאנשים צעירים ללא מצבים בריאותיים אחרים הקיימים לפני כן.

טיפול ב- myelofibrosis בתרופות

הרופא שלך עשוי להמליץ ​​על תרופה או יותר לטיפול בתסמינים או סיבוכים של MF. זה כולל אנמיה, הגדלת הטחול, הזעות לילה, גירוד וכאבי עצמות.

תרופות לטיפול ב- MF כוללות:

• קורטיקוסטרואידים, כמו פרדניזון
• סוכנים מעוררי אריתופרוזיס
• טיפולים באנדרוגן, כמו דנזול
• מחסני חיסון, כולל תלידומיד (תלומיד), lenalidomide (Revlimid) ופומלידומיד (Pomalyst)
• כימותרפיה, כולל הידרוקסיוריאה
• מעכבי JAK2, כמו רוקסוליטיניב (ג'קפי) ופדרטיניב (אינרביץ ')

Ruxolitinib היא התרופה הראשונה שאושרה על ידי מינהל המזון והתרופות (FDA) לטיפול ב- MF ביניים וסיכון גבוה. Ruxolitinib הוא טיפול ממוקד ומעכב JAK2. מוטציות בגן JAK2 נקשרו להתפתחות MF.

פדרטיניב (אינרביץ ') אושרה על ידי ה- FDA בשנת 2019 לטיפול במבוגרים עם ביניים 2 ו- MF ראשוני או משני. פדרטיניב הוא מעכב קנאז JAK2 סלקטיבי ביותר. זה מיועד לאנשים שלא מגיבים לטיפול ברוקסוליטיניב.

עירויי דם

יתכן שתזדקק לעירוי דם אם אתה אנמי בגלל MF. עירויי דם קבועים יכולים להעלות את ספירת תאי הדם האדומים שלך ולהפחית את התסמינים כמו עייפות וחבורות קלות.

השתלות תאי גזע

MF מתפתח כאשר תא גזע המייצר תאי דם נפגע. זה מתחיל לייצר תאי דם לא בשלים שנבנים וגורמים להצטלקות. זה מונע ממח העצם שלך לייצר תאי דם בריאים.

השתלת תאי גזע, המכונה גם השתלת מח עצם, היא טיפול פוטנציאלי לרפואה המטפל בבעיה זו. הרופא שלך יצטרך להעריך את הסיכון האישי שלך כדי לקבוע אם אתה מועמד טוב להליך.

לפני השתלת תאי גזע תקבל טיפולים כימותרפיים או הקרנות. זה נפטר מתאי סרטן שנותרו ומגדיל את הסיכויים שמערכת החיסון שלך תקבל תאי תורם.

לאחר מכן הרופא שלך מעביר תאי מח עצם מתורם. תאי הגזע הבריאים של התורם מחליפים את תאי הגזע הפגועים במח העצם שלך ומייצרים תאי דם בריאים.

השתלות תאי גזע טומנות בחובם סיכונים משמעותיים ועלולים לסכן חיים. לרוב, הרופאים ממליצים רק על ההליך עבור אנשים עם רמת ביניים וסיכון גבוה הנמצאים מתחת לגיל 70 ואינם סובלים ממצבים בריאותיים קודמים אחרים.

סוג חדש של השתלת תאי גזע באלוגניות בעוצמה מופחתת (לא מיידית) דורש מינונים נמוכים יותר של כימותרפיה והקרנות. זה עשוי להיות טוב יותר עבור אנשים מבוגרים.

כִּירוּרגִיָה

תאי דם מיוצרים בדרך כלל על ידי מח עצם. לפעמים, אצל אלו עם MF, הכבד והטחול מייצרים תאי דם. זה יכול לגרום לכבד והטחול לגדול מהרגיל.

טחול מוגדל יכול להיות כואב. תרופות עוזרות להפחית את גודל הטחול. אם לא די בתרופות, הרופא עשוי להמליץ ​​על ניתוח להסרת הטחול. הליך זה נקרא כריתת טחול.

טיפול בתופעות לוואי

כל טיפולי MF יכולים לגרום לתופעות לוואי. הרופא שלך ישקול בזהירות את הסיכונים והיתרונות של טיפולים פוטנציאליים לפני שימליץ על גישה.

חשוב לדבר עם הרופא שלך על כל תופעות לוואי בטיפול שאתה חווה. יתכן והרופא שלך רוצה לשנות את המינון שלך או לעבור אותך לתרופה חדשה.

תופעות הלוואי שאתה עלול לחוות תלויות בטיפול שלך ב- MF.

טיפולים באנדרוגן

אנדרוגנטרפיות עלולות לגרום לנזק בכבד, צמיחת שיער בפנים אצל נשים וגידול של סרטן הערמונית אצל גברים.

קורטיקוסטרואידים

תופעות לוואי של סטרואידים תלויים בתרופות ובמינון. הם עשויים לכלול לחץ דם גבוה, שמירת נוזלים, עלייה במשקל ובעיות במצב הרוח והזיכרון.

סיכונים ארוכי טווח של קורטיקוסטרואידים כוללים אוסטאופורוזיס, שברים בעצמות, סוכר גבוה בדם וסיכון מוגבר לזיהומים.

מחסני חיסון

תרופות אלה יכולות להגדיל את מספר תאי הדם והטסיות הדם הלבנות. זה יכול להוביל לתסמינים כמו עצירות ותחושה דוקרנית בידיים וברגליים. הם עלולים גם לגרום למומים מולדים חמורים במהלך ההיריון.

הרופא שלך יפקח בקפידה על ספירת תאי הדם שלך ויכול לרשום תרופות אלה בשילוב עם סטרואיד במינון נמוך כדי למזער את הסיכונים.

מעכבי JAK2

תופעות לוואי שכיחות של מעכבי JAK2 כוללות ירידה ברמת הטסיות והאנמיה. הם עלולים גם לגרום לשלשול, כאבי ראש, סחרחורות, בחילות, הקאות, כאבי ראש ושטפי דם.

פדרטיניב עלול, במקרים נדירים, לגרום לנזק מוחי קשה וקטלני המכונה אנצפלופתיה.

כימותרפיה

כימותרפיה ממוקדת לתאים המתחלקים במהירות, הכוללים תאי שיער, תאי ציפורניים ותאים בדרכי העיכול והרבייה. תופעות לוואי שכיחות של כימותרפיה כוללות:

• עייפות
• איבוד שיער
• שינויים בעור ובציפורניים
• בחילות, הקאות ואובדן תיאבון
• עצירות
• שִׁלשׁוּל
• שינויים במשקל
• מצב הרוח משתנה
• בעיות פוריות

כריתת טחול

הסרת הטחול מעלה את הסיכון לזיהומים וסיבוכי דימום, כולל קרישי דם. קרישי דם יכולים להוביל לשבץ מוחי קטלני או לתסחיף ריאתי.

השתלות תאי גזע

השתלות מח עצם עלולות לגרום לתופעת לוואי מסכנת חיים המכונה מחלת שתל מול מארח (GVHD) כאשר תאי החיסון של התורם תוקפים את התאים הבריאים שלך.

רופאים מנסים להפסיק את התרחשותם באמצעות טיפולים מונעים הכוללים הוצאת תאי T מתוך שתל התורם ושימוש בתרופות לדיכוי תאי ה- T שבשתל.

GVHD יכול להשפיע על עורך, מערכת העיכול או הכבד במהלך 100 הימים הראשונים לאחר ההשתלה. אתה עלול להיתקל בתסמינים הכוללים פריחות בעור ושלפוחית, בחילה, הקאות, התכווצויות בטן, אובדן תיאבון, שלשול, צהבת.

GVHD כרוני יכול לערב איבר אחד או כמה הוא הגורם המוביל למוות לאחר השתלת תאי גזע. תסמינים יכולים להשפיע על הפה, העור, הציפורניים, השיער, דרכי העיכול, הריאות, הכבד, השרירים, המפרקים או אברי המין.

הרופא שלך עשוי להמליץ ​​על נטילת סטרואידים כמו פרדניזון או קרם סטרואידים מקומי. הם עשויים גם לרשום ruxolitinib לתסמינים חריפים.

ניסויים קליניים

ניסויים קליניים ממשיכים לחפש טיפולי MF חדשים. חוקרים בודקים מעכבי JAK2 חדשים ובודקים אם שילוב של רוקסוליטיניב עם תרופות אחרות עשוי לשפר את התוצאות עבור אנשים עם MF.

סוג אחד כזה של תרופות הוא מעכבי histone deacetylase (HDAC). הם ממלאים תפקיד בביטוי גנים ויכולים לטפל בתסמיני MF כאשר הם מזווגים עם רוקסוליטיניב.

ניסויים אחרים בודקים חומרים אנטי-פיברוטיים כדי לבדוק אם תרופות אלה מונעות או הופכות פיברוזיס במיאלופיברוזיס. מעכב הטלומראז imetelstatis הנחקר לשיפור פיברוזיס מח העצם ותפקוד ספירת תאי הדם בקרב אנשים עם MF.

אם אינך מגיב טוב לטיפול, הצטרפות לניסוי קליני יכולה לתת לך גישה לטיפולים חדשים יותר. עשרות ניסויים קליניים מגייסים או מעריכים באופן פעיל טיפולי מיאלופיברוזיס.

תרופות טבעיות

Myelofibrosis היא מחלה כרונית הדורשת התערבות רפואית. אין תרופות הומיאופתיות או טבעיות שמוכחות טיפולי מיאלופיברוזיס. שאל תמיד את הרופא שלך לפני נטילת עשבי תיבול או תוספי מזון.

חומרים מזינים מסוימים התומכים בייצור תאי דם אדומים עשויים להפחית את הסיכון ואת תסמיני האנמיה. הם לא מטפלים במחלה שבבסיס. שאל את הרופא שלך אם עליך ליטול אחד מהתוספים הבאים:

• בַּרזֶל
• חומצה פולית
• ויטמין B12

אכילה של תזונה מאוזנת והפעלת פעילות גופנית קבועה יכולה לעזור להפחית את הלחץ ולשמור על תפקוד גופכם ברמה אופטימלית יותר.

חוקרי ניסוי NUTRIENT מקווים שתזונה ים תיכונית יכולה להוריד את הדלקת בגוף כדי להפחית את הסיכון לקרישי דם, ספירת דם לא תקינה, ושינויי טחול אצל אנשים הסובלים ממיופברוזיס. התזונה הים תיכונית עשירה במאכלים טריים ונוגדי דלקת הכוללים שמן זית, אגוזים, קטניות, ירקות, פירות, דגים, ומוצרי דגנים מלאים.

מחקר אחד במעבדה הציע את התרופה הצמחית הסינית המסורתית הידועה בשם danshen או מרווה אדומה (באנג 'של סלוויה מילטיוריזה) עשויה להשפיע באופן תיאורטי על מסלולי האיתות למיאלופיברוזיס. העשב לא נחקר בבני אדם, והוא לא הוערך על ידי ה- FDA לבטיחות ויעילות. דבר תמיד עם הרופא שלך לפני שתנסה תוסף כלשהו.

מחקר

שתי תרופות כבר עשו את זה באמצעות בדיקות קליניות בשלב מוקדם ונמצאות כעת בניסויים קליניים בשלב III. Pacritinib הוא מעכב kinase אוראלי עם ספציפיות ל- JAK2 ו- IRAK1. מומלוטיניב הוא מעכב JAK1, JAK2 ו- ACVR1 שישווה לרוקסוליטיניב במחקר בשלב III.

אינטרפרון-אלפא כבר שימש לטיפול באנשים עם MF. הוכח כי הוא עשוי להפחית את ייצור תאי הדם על ידי מח העצם. יש צורך במחקר נוסף בכדי לקבוע את בטיחותו ויעילותו לטווח הארוך.

Imetelstat הוא מעכב טלומרז בבדיקת שלב II עבור אנשים בינוניים -2 או בעלי סיכון גבוה אשר מעכבי JAK עבורם לא עבדו. הסוכן הראה תוצאות מבטיחות, אם כי יש צורך במחקרים קליניים גדולים יותר.

הַשׁקָפָה

חיזוי השקפה והישרדות עם מיאלופרוברוזיס יכול להיות קשה. אנשים רבים סובלים מ- MF במשך שנים רבות מבלי שהם חווים תסמינים.

ההישרדות משתנה בהתאם לסוג ה- MF, בין אם זה סיכון נמוך, סיכון ביניים או סיכון גבוה.

מחקר אחד מצא כי אנשים עם רמת סיכון נמוכה היו בסבירות גבוהה לחיות במשך 5 השנים שלאחר האבחנה כמו האוכלוסייה הכללית, שלאחריה פחתה ההישרדות. הוא מצא שאנשים עם MF בסיכון גבוה חיו עד שבע שנים לאחר האבחנה.

אפשרות הטיפול היחידה שיכולה לרפא MF היא השתלת תאי גזע. מחקרים מסוימים מראים כי תרופות שאושרו לאחרונה כולל ruxolitinib עשויות להאריך את ההישרדות במספר שנים. ניסויים קליניים רבים ממשיכים לחקור טיפולי MF פוטנציאליים.

התשלום

מספר טיפולי MF יעילים לטיפול בסימפטומים ושיפור איכות חייך.

תרופות הכוללות מחסני חיסון, מעכבי JAK2, סטרואידים וטיפולים אנדרוגניים עוזרים בניהול התסמינים. יתכן שתזדקק לכימותרפיה, עירויי דם או כריתת טחול.

שוחח עם הרופא שלך על הסימפטומים שלך ותמיד יידע אותם אם אתה שוקל ליטול תרופה או תוסף חדש.