טיפול גנטי: מה זה, איך עושים ומה ניתן לטפל

תוֹכֶן

• איך זה נעשה
• טכניקת CRISPR
• טכניקת תא תא לרכב
• מחלות שטיפול גנטי יכול לטפל בהן
• טיפול גנטי כנגד סרטן

טיפול גנטי, המכונה גם טיפול גנטי או עריכת גנים, הוא טיפול חדשני המורכב ממכלול טכניקות שיכולות להועיל בטיפול ומניעה של מחלות מורכבות, כגון מחלות גנטיות וסרטן, על ידי שינוי גנים ספציפיים.

ניתן להגדיר גנים כיחידה התורשתית הבסיסית ומורכבים מרצף ספציפי של חומצות גרעין, כלומר, DNA ו- RNA, ואשר נושאים מידע הקשור למאפייני האדם ובריאותו. לפיכך, סוג זה של טיפול מורכב מגרימת שינויים ב- DNA של התאים שנפגעו מהמחלה והפעלת הגנות הגוף במטרה לזהות את הרקמה הפגועה ולקדם את חיסולה.

המחלות שניתן לטפל בהן הן אלה הכרוכות בשינוי כלשהו ב- DNA, כגון סרטן, מחלות אוטואימוניות, סוכרת, סיסטיק פיברוזיס, בין מחלות ניווניות או גנטיות אחרות, אולם במקרים רבים הן עדיין בשלב ההתפתחות. בדיקות.

איך זה נעשה

טיפול גנטי מורכב משימוש בגנים במקום בתרופות לטיפול במחלות. זה נעשה על ידי שינוי החומר הגנטי של הרקמה שנפגע על ידי המחלה על ידי אחר שהוא נורמלי. נכון לעכשיו, טיפול גנטי בוצע בשתי טכניקות מולקולריות, טכניקת CRISPR וטכניקת T-Car לרכב:

טכניקת CRISPR

טכניקת CRISPR מורכבת משינוי אזורים ספציפיים של DNA שיכולים להיות קשורים למחלות. לפיכך, טכניקה זו מאפשרת לשנות גנים במיקומים ספציפיים, בצורה מדויקת, מהירה ופחות יקרה. באופן כללי, ניתן לבצע את הטכניקה בכמה שלבים:

• מזהים גנים ספציפיים, שאפשר לקרוא להם גם גנים או רצפי יעד;
• לאחר הזיהוי, מדענים יוצרים רצף "מדריך RNA" המשלים את אזור היעד;
• RNA זה ממוקם בתא יחד עם חלבון ה- Cas 9, הפועל על ידי חיתוך רצף ה- DNA היעד;
• לאחר מכן, מוכנס רצף DNA חדש לרצף הקודם.

מרבית השינויים הגנטיים כוללים גנים הממוקמים בתאים סומטיים, כלומר תאים המכילים חומר גנטי שאינו מועבר מדור לדור, ומגבילים את השינוי לאותו אדם בלבד. עם זאת, הופיעו מחקרים וניסויים שבהם מתבצעת טכניקת CRISPR בתאי נבט, כלומר בביצה או בזרע, מה שיצר סדרה של שאלות לגבי יישום הטכניקה ובטיחותה בהתפתחות האדם. .

ההשלכות ארוכות הטווח של הטכניקה ועריכת הגן עדיין לא ידועות. מדענים מאמינים כי מניפולציה של גנים אנושיים יכולה לגרום לאדם להיות רגיש יותר להופעת מוטציות ספונטניות, מה שעלול להוביל להפעלת יתר של המערכת החיסונית או להופעת מחלות קשות יותר.

בנוסף לדיון על עריכת גנים שיסובב את האפשרות למוטציות ספונטניות והעברת השינוי לדורות הבאים, נדונה גם נרחב השאלה האתית של ההליך, מכיוון שניתן להשתמש בטכניקה זו גם לשינוי של התינוק. מאפיינים, כגון צבע עיניים, גובה, צבע שיער וכו '.

טכניקת תא תא לרכב

טכניקת T-Cell לרכב משמשת כבר בארצות הברית, אירופה, סין ויפן והיא שימשה לאחרונה בברזיל לטיפול בלימפומה. טכניקה זו מורכבת משינוי המערכת החיסונית כך שתאי הגידול מזוהים בקלות ומסולקים מהגוף.

לשם כך מסירים את תאי ה- T של האדם ומטפלים בחומר הגנטי שלהם על ידי הוספת הגן CAR לתאים, המכונה קולטן אנטיגן כימרי. לאחר הוספת הגן, מספר התאים גדל ומהרגע שמאמתים כמות מספקת של תאים ונוכחות מבנים מותאמים יותר לזיהוי הגידול, יש אינדוקציה להחמרת מערכת החיסון של האדם ואז הזרקה של תאי הגנה ששונו בגן CAR.

לפיכך, יש הפעלה של מערכת החיסון, שמתחילה לזהות תאי גידול ביתר קלות ומסוגלת לחסל תאים אלה בצורה יעילה יותר.

מחלות שטיפול גנטי יכול לטפל בהן

טיפול גנטי מבטיח לטיפול במחלה גנטית כלשהי, אולם רק לחלקם כבר ניתן לבצע או נמצא בשלב הבדיקה. עריכה גנטית נחקרה במטרה לטפל במחלות גנטיות, כגון סיסטיק פיברוזיס, עיוורון מולד, המופיליה ואנמיה חרמשית, אך היא נחשבה גם כטכניקה שיכולה לקדם מניעה של מחלות קשות ומורכבות יותר. , כמו למשל סרטן, מחלות לב וזיהום ב- HIV, למשל.

למרות היותו נחקר יותר לטיפול ומניעה של מחלות, ניתן ליישם את עריכת הגנים גם בצמחים, כך שהם נעשים סובלניים יותר לשינויי אקלים ועמידים יותר בפני טפילים והדברה, ובמזונות במטרה להיות מזינים יותר. .

טיפול גנטי כנגד סרטן

טיפול גנטי לטיפול בסרטן כבר מתבצע במדינות מסוימות והוא מיועד במיוחד למקרים ספציפיים של לוקמיה, לימפומות, מלנומות או סרקומות, למשל. סוג זה של טיפול מורכב בעיקר מהפעלת תאי ההגנה של הגוף כדי לזהות תאי גידול ולחסל אותם, מה שנעשה על ידי הזרקת רקמות או נגיפים מהונדסים לגוף המטופל.

מאמינים כי בעתיד הטיפול הגנטי יעיל יותר ויחליף את הטיפולים הנוכחיים בסרטן, אולם מכיוון שהוא עדיין יקר ודורש טכנולוגיה מתקדמת, רצוי שהוא מצביע במקרים שאינם מגיבים לטיפול בכימותרפיה, רדיותרפיה. וניתוחים.