שאל את המומחה: פריצות דרך וניסויים קליניים לטיפול במיאלפרוברוזיס

תוֹכֶן

• אילו מחקרים קליניים אחרונים ומתמשכים מתרחשים בנושא מיאלופרוברוזיס?
• האם היו פריצות דרך מחקריות אחרונות לניהול או לטיפול ב- myelofibrosis?
• היכן ואיך מישהו יכול למצוא ניסויים קליניים ב- myelofibrosis להשתתף בהם?
• כמה הצליחו הטיפולים הנוכחיים לטיפול במיאלופיברוזיס?
• האם ישנם סיכונים להרשמה לניסוי קליני?
• מהן הדרכים הטובות ביותר למנוע התקדמות של מיאלופרוברוזיס?
• האם יש תרופה למיאלופיברוזיס?

אילו מחקרים קליניים אחרונים ומתמשכים מתרחשים בנושא מיאלופרוברוזיס?

זה זמן פעיל מאוד למחקר של מיאלופיברוזיס. לפני מספר שנים, ניסויי JAKARTA ו- JAKARTA2 דיווחו על הצטמקות הטחול ושיפור הסימפטומים בעזרת מעכב ה- JAK2 הסלקטיבי fedratinib.

לאחרונה, ניסוי PERSIST הוכיח את יעילותו של מעכב המוליקינאז pacritinib. ניסוי שלב III לתרופה מרגשת זו הוא גיוס פעיל. ניסוי ה- SIMPLIFY הראה תוצאות מעודדות עבור מעכב JAK1 / JAK2 momelotinib.

עשרות מחקרים קליניים מתמשכים בוחנים תרופות ממוקדות חדשות, לבדן או בשילוב עם תרופות שכבר אושרו להופעת מיאלופיברוזיס. בתקווה יהיה לנו כלים נוספים בארגז הכלים שלנו לטיפול במחלה זו עם סיום המחקר המתמשך.

האם היו פריצות דרך מחקריות אחרונות לניהול או לטיפול ב- myelofibrosis?

בהחלט. רופאים ידעו על חשיבותו של עיכוב JAK2 לטיפול במיאלופיברוזיס מאז אישורו של ג'קפי (ruxolitinib) לטיפול במיאלופרוברוזיס בשנת 2011.

מעכב JAK2 אינרביץ '(fedratinib) אושר בשנה שעברה לטיפול בינוני-ביברוזיס ביניים -2 או בסיכון גבוה. כעת אנו יכולים להשתמש בזה מראש או לאחר התקדמות בג'קפי.

Pacritinib היא עוד תרופה מרגשת מאוד. מכיוון שהוא אינו מדכא מח עצם, אנו יכולים להשתמש בו בחולים עם ספירת טסיות דם נמוכות מאוד. זהו ממצא שכיח בקרב חולי מיאלופיברוזיס שיכולים להגביל את אפשרויות הטיפול.

היכן ואיך מישהו יכול למצוא ניסויים קליניים ב- myelofibrosis להשתתף בהם?

הדרך הקלה והטובה ביותר להשתתף בניסוי היא לשאול את הרופא המטפל. הם יכולים להקרין עשרות ניסויים כדי לראות אילו הם המתאימים ביותר לסוג ולשלב המחלה שלך. אם הניסוי אינו זמין במשרד הרופא שלך, הם יכולים לתאם הפניה למרכז המציע את הניסוי.

Clinicaltrials.gov הוא מאגר נתונים המופעל על ידי המוסדות הלאומיים לבריאות המפרט את כל הניסויים הקליניים הזמינים. הוא פתוח לכל אחד וניתן לחפש אותו בקלות. עם זאת, זה יכול להיות מבלבל לאנשים ללא רקע רפואי.

קבוצות סיעוד מטופלים הן גם משאבים מצוינים למספר נושאים, כולל ניסויים קליניים. בדוק את קרן החינוך MPN או MPN Advocacy & Education International.

כמה הצליחו הטיפולים הנוכחיים לטיפול במיאלופיברוזיס?

ניהול Myelofibrosis עשה דרך ארוכה בעשר השנים האחרונות. ניתוחים גנומיים עזרו לכוונן את מערכת ניקוד הסיכון שלנו. זה עוזר לרופאים לקבוע מי ירוויח יותר מהשתלת מח עצם.

רשימת התרופות היעילות ל- myelofibrosis הולכת וגדלה. תרופות אלה עוזרות לחולים לחיות זמן רב יותר עם פחות תסמינים ואיכות חיים טובה יותר.

יש לנו עוד דרך ארוכה. יש לקוות שמחקר עדכני ועתיד יביא לנו טיפולים מאושרים יותר ושילובי טיפול טובים יותר כדי לשפר עוד יותר את התוצאות עבור אנשים עם מיאלופרוברוזיס.

האם ישנם סיכונים להרשמה לניסוי קליני?

לכל טיפול רפואי יש סיכונים ויתרונות. ניסויים קליניים אינם יוצאים מהכלל.

ניסויים קליניים חשובים מאוד. זו הדרך היחידה שרופאים יכולים לגלות טיפולי סרטן חדשים ומשופרים. חולים בניסויים מקבלים את הטיפול הטוב ביותר בטיפול.

הסיכונים שונים לכל מחקר פרטני. הם עשויים לכלול תופעות לוואי ספציפיות של התרופה שנחקרה, חוסר תועלת מהטיפול והקצאה לפלסבו.

עליכם לחתום על הסכמה מדעת להרשמה לניסוי קליני. זהו תהליך ממושך עם צוות המחקר. צוות הבריאות שלך יבדוק ויסביר לך את כל הסיכונים והיתרונות.

מהן הדרכים הטובות ביותר למנוע התקדמות של מיאלופרוברוזיס?

עדיין לא ברור כיצד אנו יכולים להשפיע באמת על התקדמות המחלה. מעקב ארוך טווח אחר נתונים מאוחדים מהניסויים של COMFORT מצביע על כך שטיפול בג'קפי עשוי להכפיל את ההישרדות הכללית בהשוואה לטיפול הטוב ביותר שקיים באותה תקופה.

ממצא זה שנוי במחלוקת במקצת. לא ברור אם התועלת בהישרדות היא מהתקדמות מעוכבת או יתרונות אחרים, כגון תזונה משופרת לאחר הצטמקות הטחול.

האם יש תרופה למיאלופיברוזיס?

הסיכוי הטוב ביותר לבקרת מחלות לאורך זמן הוא השתלת מח עצם, המכונה גם השתלת תאי גזע. נראה שהוא מרפא חלק מהחולים. קשה לחזות בוודאות.

השתלה היא אפשרות בעלת סיכון גבוה ותגמול גבוה. זה מתאים רק לחולים מסוימים שיכולים לעמוד בקפדנות התהליך. הרופא שלך יכול לייעץ אם השתלת מח עצם מהווה אפשרות מתאימה עבורך ולרכז את הפנייה לצוות השתלות מנוסה לפגישה.

אייבי אלטומאר, ד"ר ד"ר, הוא פרופסור חבר לרפואה באוניברסיטת דיוק ועוזר המנהל הרפואי של רשת סרטן הדוכס. היא מחנכת עטורת פרסים עם דגש קליני בהגברת המודעות והגישה למחקרים קליניים אונקולוגיים והמטולוגיים ביישובים כפריים.