שאל את המומחה: טיפול בפיברוזיס סיסטיק

תוֹכֶן

• 1. כיצד פועלים רוב הטיפולים בסיסטיק פיברוזיס?
• 2. האם ישנם טיפולים חדשים לסיסטיק פיברוזיס?
• 3. מה גורם לסיסטיק פיברוזיס? האם הגורם לסיסטיק פיברוזיס משפיע על אפשרויות הטיפול הקיימות?
• 4. מהן כמה מתופעות הלוואי השכיחות ביותר בטיפולי סיסטיק פיברוזיס?
• 5. מתי מישהו צריך לשקול לעבור את הטיפול התרופתי בסיסטיק פיברוזיס?
• 6. האם אפשרויות הטיפול בסיסטיק פיברוזיס משתנות עם הגיל?
• 7. האם אפשרויות הטיפול בסיסטיק פיברוזיס משתנות בהתאם לחומרת הסימפטומים?
• 8. האם ישנם מזונות המסייעים לתסמיני סיסטיק פיברוזיס? האם יש מזונות שכדאי להימנע מהם?
• 9. האם סוג התרופות שאדם לוקח לטיפול בסיסטיק פיברוזיס משפיע על תוחלת החיים שלהם?
• 10. מה צריכים המטפלים לדעת על תמיכה בילד או משפחה אחרת עם סיסטיק פיברוזיס?

1. כיצד פועלים רוב הטיפולים בסיסטיק פיברוזיס?

סיסטיק פיברוזיס היא מחלה רב-איברים המשפיעה על איכות הפרשות הגוף ונוזלים. המצב בעייתי במיוחד בדרכי הנשימה. סיסטיק פיברוזיס גורם לריר סמיך להצטבר בדרכי הנשימה. אנשים הסובלים ממצב נוטים יותר לזיהומים.

המטרה העיקרית של משטרי הטיפול הייתה להרחיק את דרכי הנשימה מהפרשות ולמנוע זיהומים. תקן הטיפול לטיפול במחלות נשימה סיסטיק פיברוזיס קורא לתרופות השומרות את מעברי האוויר פתוחים, הופכים את הריר שבריאות ליותר נוזלי, מקל על פינוי הריר ומתקיף את הזיהומים הקיימים בדרכי הנשימה. עם זאת, לרוב, טיפולים אלו מכוונים בעיקר לתסמינים ומאטים את התקדמות המחלה.

בעיה שכיחה שנייה עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס נוגעת לדרכי העיכול שלהם. המצב גורם לחסימות בלבלב. בתורו, זה יכול להוביל להיווצרות עיכול, כלומר החומרים המזינים במזון אינם מתפרקים ונבלעים לחלוטין. זה יכול גם לגרום לכאבי בטן, קושי לעלות במשקל ולחסימות מעיים פוטנציאליות. טיפול בהחלפת אנזים בלבלב (PERT) מטפל ברוב הבעיות הללו על ידי שיפור יכולתו של הגוף לעכל מזון. PERT גם מקדם צמיחה טובה.

2. האם ישנם טיפולים חדשים לסיסטיק פיברוזיס?

טיפולים שפותחו לאחרונה, המכונים מודולטורים ככיתה, מחזירים את יכולתם של התאים לגרום לחלבון הסיסטיק פיברוזיס לפעול לשמירה על רמות נוזל תקינות בהפרשות הגוף. זה מונע הצטברות של ריר.

תרופות אלו מהוות התקדמות משמעותית בטיפול בסיסטיק פיברוזיס. בניגוד לתרופות קודמות, תרופות אלו עושות יותר מאשר פשוט לטפל בתסמיני המצב. המודולטורים למעשה מכוונים למנגנון המחלה הבסיסי של סיסטיק פיברוזיס.

יתרון משמעותי אחד לעומת טיפולים קודמים הוא שתרופות אלו נלקחות דרך הפה ועובדות באופן שיטתי. המשמעות היא שמערכות אחרות בגוף, ולא רק דרכי הנשימה והעיכול, יכולות ליהנות מהשפעותיהן.

למרות שהתרופות הללו יעילות, יש להן גבולות. מודולטורים פועלים רק למומים ספציפיים בחלבון סיסטיק פיברוזיס. המשמעות היא שהם עובדים היטב עבור אנשים שיש להם סיסטיק פיברוזיס, אך לא אצל אחרים.

3. מה גורם לסיסטיק פיברוזיס? האם הגורם לסיסטיק פיברוזיס משפיע על אפשרויות הטיפול הקיימות?

סיסטיק פיברוזיס הוא מצב גנטי תורשתי. על מנת שאדם יושפע, יש לעבור בירושה של שני גנים ציסטיים פיברוזיס, אחד מהם מכל אחד מההורים. הגן סיסטיק פיברוזיס מספק את ההוראות לחלבון הנקרא ויסות מוליכות של סיסטיק פיברוזיס (CFTR). חלבון ה- CFTR חשוב מאוד לתאים באיברים רבים כדי לשלוט בכמות המלח והנוזלים המכסים את פני השטח שלהם.

בדרכי הנשימה CFTR ממלא תפקיד מפתח. זה עוזר ביצירת מחסום הגנתי יעיל בריאות על ידי הפיכת פני השטח לחים ומכוסים בריר דק שקל לנקות. אך עבור אלה הסובלים מסיסטיק פיברוזיס, מחסום ההגנה בדרכי הנשימה שלהם אינו יעיל כדי להגן עליהם מפני זיהום, ומעברי דרכי הנשימה שלהם נסתם בריר סמיך.

אין כיום תרופה לסיסטיק פיברוזיס. עם זאת, טיפולים חדשים המכוונים לפגמים השונים שהגן יכול לשאת מוכיחים כמועילים.

4. מהן כמה מתופעות הלוואי השכיחות ביותר בטיפולי סיסטיק פיברוזיס?

אנשים הסובלים מסיסטיק פיברוזיס לוקחים את מרבית טיפולי הנשימה בצורה שאיפה. תרופות אלו יכולות לגרום לשיעול, קוצר נשימה, אי נוחות בחזה, טעם לא נעים ותופעות לוואי אפשריות אחרות.

טיפולי עיכול לסיסטיק פיברוזיס עשויים לייצר כאבי בטן ואי נוחות, ועצירות.

תרופות למודולטור סיסטיק פיברוזיס יכולות להשפיע על תפקודי הכבד. הם יכולים גם לקיים אינטראקציה עם תרופות אחרות. מסיבה זו, אנשים הנוטלים מודולטורים צריכים לפקח על תפקודי הכבד שלהם.

5. מתי מישהו צריך לשקול לעבור את הטיפול התרופתי בסיסטיק פיברוזיס?

אנשים בכל גיל הסובלים מסיסטיק פיברוזיס מנוטרים בדרך כלל מקרוב על מנת לאתר שינויים מוקדמים במצב הבריאותי. זה מאפשר לצוות הטיפול שלהם להתערב לפני שיתרחשו סיבוכים משמעותיים.

אנשים הסובלים מסיסטיק פיברוזיס צריכים ללמוד כיצד לחפש אחר סימנים או תסמינים של סיבוכים. בדרך זו הם יכולים לדון מייד עם צוות הטיפול שלהם בשינויים פוטנציאליים במשטר הטיפול שלהם. בנוסף, אם טיפול אינו מספק את היתרונות המיועדים לו או אם הוא גורם לתופעות לוואי או סיבוכים אחרים, יתכן שהגיע הזמן לשקול שינוי.

חשוב לשקול טיפולים חדשים ככל שיהיו זמינים. אנשים עם סיסטיק פיברוזיס עשויים להיות זכאים לטיפולים מודולטוריים חדשים יותר, גם אם תרופות בעבר לא היו אפשרות. תמיד יש לדון בזה בפירוט עם צוות שירותי בריאות. כאשר מישהו מחליף את הטיפול התרופתי בסיסטיק פיברוזיס שלו, יש לפקח עליהם מקרוב אחר כל שינוי במצב הבריאותי.

6. האם אפשרויות הטיפול בסיסטיק פיברוזיס משתנות עם הגיל?

כיום, רוב המקרים החדשים של סיסטיק פיברוזיס מזוהים מוקדם בזכות בדיקת יילוד. הצרכים של אנשים הסובלים מסיסטיק פיברוזיס משתנים כאשר הם עוברים מתקופת הילוד לתינוקות, לילדות, לבגרות מינית ובסופו של דבר לבגרות. למרות שהשוכרים הבסיסיים לטיפול בסיסטיק פיברוזיס זהים, ישנם כמה וריאציות בהתאם לגילו של האדם.

בנוסף, סיסטיק פיברוזיס היא מחלה המתקדמת עם הגיל. המחלה מתקדמת בקצב שונה מאדם לאדם. המשמעות היא שדרישות הטיפול משתנות ככל שאנשים מתבגרים.

7. האם אפשרויות הטיפול בסיסטיק פיברוזיס משתנות בהתאם לחומרת הסימפטומים?

אפשרויות הטיפול משתנות ויש להתאים אותן בהתבסס על מידת התקדמות המחלה וחומרתן אצל אדם בודד. אין משטר קבוע החל על כל הלוח. אצל חלק מהאנשים הסובלים ממחלות נשימה מתקדמות יותר, משטר הטיפול יהיה אינטנסיבי יותר מכפי שיהיה לאנשים עם צורות פחות חמורות של המחלה.

משטר טיפול אינטנסיבי יותר עשוי לכלול יותר תרופות וטיפולים, עם מינון תכוף יותר. בנוסף, אנשים עם מחלה מתקדמת יותר נוטים להיתקל בקשיים עם מצבים אחרים, כמו סוכרת. זה יכול להפוך את משטרי הטיפול שלהם למורכבים ומאתגרים יותר.

8. האם ישנם מזונות המסייעים לתסמיני סיסטיק פיברוזיס? האם יש מזונות שכדאי להימנע מהם?

באופן כללי, אנשים עם סיסטיק פיברוזיס מתבקשים לבצע דיאטה עתירת קלוריות עשירה בחלבון. הסיבה לכך היא כי סיסטיק פיברוזיס עלולה לגרום לספיגת חומרים מזיקים ולעלייה בדרישות המטבוליות. יש קשר מוכר היטב בין מצב תזונתי לבין התקדמות מחלות נשימה. זו הסיבה שאנשים עם סיסטיק פיברוזיס מנוטרים מקרוב על מנת להבטיח שהם אוכלים מספיק וגדלים.

אין מזונות ברורים נכונים ולא נכונים לאנשים הסובלים מסיסטיק פיברוזיס. מה שברור הוא שלמעקב אחר תזונה בריאה - עשירה בקלוריות, חלבונים, ויטמינים ומיקרו-תזונה - חשוב לבריאות טובה. אנשים הסובלים מסיסטיק פיברוזיס לעיתים קרובות צריכים להוסיף תכשירים תזונתיים ספציפיים ותוספי מזון לתזונה שלהם, תלוי בצרכים ובבעיות האישיות שלהם. זו הסיבה שמרכיב אינטגרלי בטיפול בסיסטיק פיברוזיס הוא המשטר התזונתי שפותח על ידי תזונאית המותאם לצרכים והעדפותיו של האדם והמשפחה.

9. האם סוג התרופות שאדם לוקח לטיפול בסיסטיק פיברוזיס משפיע על תוחלת החיים שלהם?

תוחלת החיים של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס בארצות הברית מגיעה כעת ל 50 שנה. התקדמות גדולה בתוחלת החיים התרחשה בגלל עשורים של מחקר ועבודה קשה בכל הרמות.

כעת אנו מבינים כי יישום שיטות עבודה מומלצות באופן קבוע מביא ליתרונות משמעותיים עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס. חשוב מאוד גם לאנשים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם צוות הטיפול שלהם, ולעקוב באופן עקבי אחר משטר הטיפול שלהם. זה ממקסם את פוטנציאל התועלת. זה גם מסייע לאדם להבין טוב יותר את ההשפעה של כל התערבות.

10. מה צריכים המטפלים לדעת על תמיכה בילד או משפחה אחרת עם סיסטיק פיברוזיס?

מנקודת מבט אינדיבידואלית יש לראות את סיסטיק פיברוזיס כמסע חיים. זה דורש תמיכה והבנה מכל הסובבים את האדם שנפגע. זה מתחיל בכך שמטפלות מתחנכות היטב לגבי המחלה והשפעותיה. חשוב להיות מסוגל לזהות סימנים מוקדמים לסיבוכים ובעיות אחרות.

מטפלים לעתים קרובות מוצאים אתגרים להסתגל לשינויים היומיומיים שצריך לבצע כדי שאדם יוכל לעקוב אחר משטר הטיפול שלו. מפתח אחד להצלחה הוא למצוא את האיזון הנכון כך שמשטר הטיפול יהפוך לחלק משגרה יומיומית. זה מאפשר עקביות.

היבט חשוב שני הוא שמטפלים יהיו מוכנים תמיד לשינויים שעלולים לבוא עם מחלה חריפה או התקדמות המחלה. סוגיות אלה מובילות לעלייה בדרישות הטיפול. זו תקופה קשה וככל הנראה תקופה בה אדם הסובל מסיסטיק פיברוזיס זקוק למירב התמיכה וההבנה.

ד"ר קרלוס מילה הוא רופא ריאות ילדים עם הכרה בינלאומית כמומחה למחלות נשימה בילדים, ובמיוחד סיסטיק פיברוזיס. ד"ר מילה הוא חבר בפקולטה לבית הספר לרפואה באוניברסיטת סטנפורד, שם מונה לפרופסור לרפואת ילדים. כמו כן, הוא נבחר כמלומד המוענק לקרנדל ברפואת ריאות ילדים ומשמש כמנהל המשמש הנוכחי למחקר תרגומי במרכז למצוינות בביולוגיה ריאתית (CEPB) באוניברסיטת סטנפורד.